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Noticias de terapia génica
20 de julio de 2020

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Titulares principales

Nueva terapia de corrección genética para la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular tipo Duchenne DMD es la enfermedad muscular hereditaria más común entre los niños, dejándolos en silla de ruedas antes de los 12 años y reduciendo la esperanza de vida. Los investigadores han ...

Dirigirse a un subconjunto de células madre sanguíneas muestra una edición genética duradera y terapéuticamente relevante

Los investigadores han utilizado CRISPR-Cas9 para editar células madre sanguíneas de larga vida para revertir los síntomas clínicos observados con varios trastornos sanguíneos, ...

VIH eliminado de los genomas de animales vivos

Los investigadores eliminaron por primera vez el ADN del VIH-1 competente en replicación, el virus responsable del SIDA, de los genomas de los animales vivos. El estudio marca un paso crítico hacia el ...

Los investigadores usan la edición de genes con CRISPR para tratar enfermedades pulmonares letales antes del nacimiento

Utilizando la edición de genes CRISPR, los investigadores han frustrado una enfermedad pulmonar letal en un modelo animal en el que una mutación dañina causa la muerte en cuestión de horas ...
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La terapia génica revierte la insuficiencia cardíaca en el modelo de ratón del síndrome de Barth

El síndrome de Barth es una enfermedad genética rara en los niños que puede causar insuficiencia cardíaca potencialmente mortal y también debilita los músculos esqueléticos y el sistema inmunitario. No existe un tratamiento específico, pero nuevo ...

Las células que portan la mutación de Parkinson podrían conducir a un nuevo modelo para estudiar la enfermedad

Los investigadores de la enfermedad de Parkinson han utilizado herramientas de edición de genes para introducir la mutación genética más común del trastorno en las células madre de mono tití y para aplastar con éxito las células ...

La nueva tecnología de edición base CRISPR ralentiza la progresión de ALS en ratones

Con una nueva metodología de edición de genes CRISPR, los científicos han desactivado uno de los genes responsables de una forma hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica, un factor neurológico debilitante y mortal ...

Técnicas novedosas para minería Terapias genéticas patentadas ofrecen opciones de tratamiento prometedoras

Los científicos están trabajando para comprender mejor el creciente número de innovaciones patentadas a nivel mundial disponibles para la terapia génica ...

El nuevo método de terapia génica mejora la visión en ratones con ceguera congénita

Los ratones nacidos ciegos han mostrado una mejora significativa en la visión después de someterse a un nuevo gen ...

Seis pacientes con enfermedad de la sangre rara están bien después del ensayo clínico de terapia génica

Los investigadores han informado sobre el uso de una terapia génica de células madre para tratar a nueve personas con la rara enfermedad hereditaria de la sangre conocida como enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X, o X-CGD. Seis de esos ...

Mecanismo de cómo los vectores comunes de terapia génica ingresan a las células

Los investigadores han identificado un nuevo factor de entrada celular para los tipos de vectores de virus adenoasociados AAV, los vectores virales más comúnmente utilizados para la terapia génica in vivo. Los investigadores identificaron ...

El perfil de drogas y las tijeras genéticas abren nuevos caminos en inmunoterapia

Los investigadores han descubierto formas de aumentar las células T CAR ...

Las nanopartículas brindan terapia de 'gen suicida' a los tumores cerebrales pediátricos que crecen en ratones

Los investigadores informan que un tipo de nanopartículas biodegradables y de ingeniería de laboratorio que diseñaron puede entregar con éxito un "gen suicida" a las células tumorales cerebrales pediátricas implantadas en ...

Se muestra que la terapia génica ofrece beneficios a largo plazo para personas con hemofilia A

Se ha demostrado que un tratamiento revolucionario de terapia génica para la hemofilia A ofrece beneficios a largo plazo que ya han transformado la vida de 13 hombres en el ...

La nueva tecnología permite el control de las dosis de terapia génica

Los científicos han desarrollado un interruptor molecular especial que podría integrarse en las terapias génicas para permitir a los médicos controlar la dosificación. La hazaña ofrece a los diseñadores de terapia génica lo que podría ser el primer viable ...

Para CRISPR, ajustar fragmentos de ADN antes de insertar produce las tasas de eficiencia más altas hasta el momento

Los investigadores ahora han logrado las tasas más altas reportadas de inserción de genes en células humanas con el sistema de edición de genes CRISPR-Cas9, un paso necesario para aprovechar CRISPR para la terapia génica clínica ...

Desarrollo de un método de alta tecnología para la terapia génica especialmente dirigida

Los neurocientíficos han desarrollado una nueva tecnología que diseña la cáscara de un virus para administrar la terapia génica al tipo de célula exacto en el cuerpo que necesita ser tratado. Los investigadores creen que ...

Caso único de resistencia a enfermedades revela posible tratamiento para el Alzheimer

Desafiando las probabilidades, un individuo con alto riesgo de enfermedad de Alzheimer de inicio temprano permaneció libre de demencia durante muchos años más allá de lo previsto. Un nuevo estudio llevó a los investigadores a sugerir que un ...

La nueva terapia génica para la epilepsia proporciona la liberación a demanda de sustancias endógenas

Los científicos han desarrollado un nuevo concepto terapéutico para el tratamiento de la epilepsia del lóbulo temporal. Representa una terapia génica capaz de suprimir las convulsiones en su sitio de origen a pedido. Tener ...

El descubrimiento en monos podría conducir al tratamiento del síndrome causante de ceguera

Una mutación genética que conduce a una rara, pero devastadora condición que causa ceguera llamada Síndrome de Bardet-Biedl ha sido descubierta en monos por primera vez. El hallazgo ofrece una forma prometedora ...

Eliminar una enzima hepática reduce el riesgo para la salud de las golosinas dulces al menos en ratones

La resistencia a la insulina hepática, causada por las dietas altas en azúcar y grasa, puede conducir a la diabetes tipo 2. Los investigadores descubrieron que el gen Elovl6 juega un papel clave en la resistencia a la insulina hepática. Suprimir Elov6 ...

Cuando se agrega a la terapia génica, el compuesto a base de plantas puede permitir tratamientos más rápidos y efectivos

El proceso estándar de hoy para administrar la terapia génica es costoso y requiere mucho tiempo, como resultado de los muchos pasos necesarios para administrar los genes sanos en el tallo sanguíneo de los pacientes ...

Se acerca la terapia génica en el consultorio para la degeneración macular relacionada con la edad húmeda

La terapia génica es prometedora para una de las causas más comunes de ...

Los investigadores crean un nuevo vector viral para mejorar la terapia génica en la enfermedad de células falciformes

Los investigadores han desarrollado un nuevo y mejorado vector viral, un vehículo basado en virus que entrega genes terapéuticos, para usar en terapia génica para la enfermedad de células falciformes. En pruebas de laboratorio avanzadas usando ...

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