Un medicamento aprobado para tratar diversas enfermedades respiratorias y que ha demostrado efectos neuroprotectores en estudios preclínicos es el foco de un nuevo ensayo clínico para la enfermedad de Parkinson.
El ensayo es el último que se lanza como parte de la iniciativa Linked Clinical Trials LCT, un programa encabezado por la organización benéfica de investigación del Reino Unido The Cure Parkinson's Trust en colaboración con el Instituto de Investigación Van Andel VARI, con sede en Grand Rapids, Michigan, EE. UU.
"Con este ensayo, vamos más allá del tratamiento de los síntomas de la enfermedad de Parkinson. Queremos realmente ralentizar o detener la progresión de la enfermedad", dijo Patrik Brundin, MD, Ph.D., director del comité científico internacional de LCT y director del Centro de VARI paraCiencia neurodegenerativa. "Este fármaco, el ambroxol, ha funcionado excepcionalmente bien en estudios preclínicos para el Parkinson y ya está aprobado para tratar otras afecciones".
Al centrarse en los medicamentos existentes que ya han pasado el riguroso proceso de aprobación de medicamentos y han demostrado ser prometedores en estudios de laboratorio preclínicos para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, LCT tiene como objetivo reducir significativamente el tiempo y el costo necesarios para llevar nuevas terapias a las personas con Parkinson.
"Los ensayos clínicos vinculados tienen un impulso real y nos brindan la posibilidad de tener tratamientos nuevos y potencialmente revolucionarios que se aceleren en la clínica en un período relativamente corto", dijo Tom Isaacs, presidente y cofundador de The Cure Parkinson's Trust ".Este nuevo ensayo brinda una esperanza real de que estamos en la cúspide de algo que realmente cambiará la vida: nuevas terapias que prometen mejorar la calidad de vida de los siete a 10 millones de personas en todo el mundo que tienen Parkinson.
Del remedio respiratorio a la neuroprotección
El ensayo se basa en el Royal Free Hospital de Londres y se centra en el ambroxol, que normalmente se utiliza para tratar afecciones respiratorias. Trabajos anteriores realizados por el investigador principal del ensayo, Anthony Schapira, MD, D.Sc., demostraron que el ambroxol mejora la funciónde una proteína que desempeña un papel clave en los procesos de "eliminación de basura" celular. La evidencia reciente sugiere que el deterioro de estos procesos está relacionado con el inicio y la progresión de la enfermedad neurodegenerativa. Además, las mutaciones en el gen que codifica esta proteína se consideran las más importantesfactor de riesgo para desarrollar Parkinson.
"Nuestro trabajo preclínico sugiere que el ambroxol puede ser un tratamiento eficaz para el Parkinson gracias a su capacidad para corregir una proteína disfuncional que prevalece en personas portadoras de una mutación genética asociada con casos de Parkinson hereditario", dijo Schapira. "Lo que es particularmente interesante es el potencialque el ambroxol también beneficie a los pacientes de Parkinson sin estas mutaciones genéticas ".
Un problema complejo
Ha habido pocos avances terapéuticos importantes para la enfermedad de Parkinson en los últimos 50 años con la excepción de la levodopa, el estándar de oro actual para el tratamiento farmacológico y la estimulación cerebral profunda, una opción quirúrgica. Aunque estas terapias pueden mejorar significativamente la calidad de vida,no ralentizar ni detener la muerte progresiva de las células cerebrales que es el sello distintivo de la enfermedad. El comité científico de LCT, que incluye a los principales expertos y defensores del Parkinson de todo el mundo, se encarga de investigar compuestos adicionales que no solo tratan los síntomas, sino que también pueden detener la progresión de la enfermedad..
Además del ensayo de ambroxol, LCT también apoya ensayos para explorar el fármaco para el colesterol simvastatina y el fármaco para la diabetes exenatida como tratamientos potencialmente modificadores de la enfermedad en el Parkinson. En los próximos meses, ensayos adicionales se centraron en otros medicamentos, incluidos otros tratamientos para la diabetes, fármacospara eliminar la acumulación de hierro en el cerebro, y se espera que se inicien tratamientos para abordar la función mitocondrial.
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Materiales proporcionado por Instituto de Investigación Van Andel . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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