La metformina, el medicamento más utilizado para tratar la diabetes tipo 2, podría usarse para tratar los síntomas del síndrome de X frágil, una forma hereditaria de discapacidad intelectual y una causa de algunas formas de autismo.
Un nuevo estudio dirigido por investigadores de la Universidad McGill, la Universidad de Edimburgo y la Universidad de Montreal descubrió que la metformina mejora los defectos sociales, conductuales y morfológicos en ratones X frágiles.
El síndrome de X frágil es una enfermedad genética causada por defectos en el gen 1 de retardo mental frágil X FMR1, que desencadena la producción excesiva de proteínas en el cerebro, así como las conexiones desreguladas entre las neuronas y los cambios en el comportamiento.Deficiencias en el habla y el lenguaje, el comportamiento y la interacción social. Afecta a aproximadamente 1 de cada 5,000 niños y 1 de cada 6,000 niñas y a menudo se le diagnostica con autismo, trastornos de ansiedad y convulsiones.
Los ratones X frágiles, animales que muestran síntomas asociados con la enfermedad, como una mayor preparación y una menor socialización, mostraron conexiones cerebrales normales y patrones de comportamiento después de 10 días de inyección con metformina.
Nahum Sonenberg, profesor de James McGill en el Departamento de Bioquímica de McGill y coautor principal del nuevo estudio publicado en Nature Medicine, dijo que los hallazgos ofrecen esperanza para los pacientes con síndrome de Fragile X ". Este es uno de los trabajos de investigación más emocionantes en micarrera, ya que ofrece una gran promesa en el tratamiento de una enfermedad genética perniciosa para la que no hay cura ", dijo.
Christos Gkogkas, miembro del canciller en el Centro Patrick Wild de la Universidad de Edimburgo explicó que "la metformina se ha utilizado ampliamente como terapia para la diabetes tipo 2 durante más de 30 años, y su seguridad y tolerabilidad están bien documentadas".
"Esto hace que el medicamento sea un candidato ideal para ensayos clínicos acelerados y, si todo va bien, un medicamento fácilmente disponible para el tratamiento del síndrome de X frágil", agregó Jean-Claude Lacaille, presidente de investigación de Canadá en neurofisiología celular y moleculary profesor en el Departamento de Neurociencias de la Université de Montréal y un importante colaborador en el estudio.
'Medicamento maravilloso' En los últimos años, la metformina ha generado un gran interés por su potencial en el tratamiento de numerosos problemas de salud como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares, las enfermedades neurológicas y el envejecimiento.
"Básicamente, es algo así como una droga maravillosa", dijo Sonenberg.
El estudio sugiere que la metformina también podría usarse para tratar otros trastornos del espectro autista, dijo Ilse Gantois, investigadora asociada en el laboratorio de Sonenberg en McGill.
"Observamos principalmente la forma de comportamiento autista en el modelo de ratón Fragile X", explicó Gantois, coautor principal de los investigadores de McGill Arkady Khoutorsky y Jelena Popic. "Queremos comenzar a probar otros modelos de ratón para ver sila droga también podría tener beneficios para otros tipos de autismo "
El estudio también estableció que la metformina restaura algunas de las vías moleculares interrumpidas en ausencia de FMR1. El siguiente paso será comprender el papel exacto del medicamento en estas vías.
"Es una historia simple en términos de la descripción de las correcciones permitidas por el medicamento", dijo Sonenberg. "Lo que es más complicado es el mecanismo molecular, cómo funciona exactamente. Necesitamos estudiar, en el laboratorio, quémoléculas con las que metformina interactúa y con qué funciones celulares se ven afectadas ".
Además, el medicamento podría modificarse "para ser más eficiente que la metformina" y reutilizarse, por ejemplo, para otros trastornos, agregó.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad McGill . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cite esta página :