El riluzol, un medicamento aprobado para tratar la esclerosis lateral amiotrófica ELA, una enfermedad que afecta a las células nerviosas que controlan el movimiento, podría retrasar la pérdida gradual de una célula cerebral particular que ocurre en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 NPC1, una enfermedad genética rara.trastorno que afecta a niños y adolescentes, sugiere un estudio en ratones realizado por científicos de los Institutos Nacionales de Salud.
El estudio fue realizado por Forbes D. Porter, MD, Ph.D., de los NIH Eunice Kennedy Shriver Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano NICHD y colegas del Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano y el Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel. Aparece en Genética molecular y metabolismo . El estudio fue financiado en parte por una subvención de la Fundación de Investigación Médica Ara Parseghian.
NPC1 es el resultado de una capacidad alterada para mover el colesterol a través de las células, lo que conduce a dificultades para controlar los movimientos, enfermedades hepáticas y pulmonares, problemas para tragar, deterioro intelectual y muerte. Gran parte de las dificultades de movimiento en NPC1 son el resultado de la pérdida gradual de células cerebrales conocida como PurkinjeLos investigadores encontraron que los ratones con una forma de NPC1 tienen una capacidad disminuida para reducir los niveles de glutamato, una sustancia química del cerebro que estimula las neuronas, después de que se ha unido a la superficie de una neurona. Los niveles altos de glutamato pueden ser tóxicos para las células.Los investigadores creen que la acumulación de glutamato contribuye a la pérdida de células cerebrales que se observa en la enfermedad. El riluzol bloquea la liberación de glutamato y, por lo tanto, retrasa la progresión de la ELA en las personas.
En el estudio actual, los ratones con NPC1 sobrevivieron un 12% más cuando se trataron con riluzol, en comparación con los ratones no tratados. Los investigadores creen que el riluzol o medicamentos similares pueden proporcionar una forma de retardar la progresión de la enfermedad en pacientes con NPC1.
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Materiales proporcionado por NIH / Eunice Kennedy Shriver Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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