Se han encontrado más de 300 defectos genéticos que impiden que las células ciliadas en el oído interno humano, las células sensoriales del oído, por así decirlo, funcionen correctamente. Esto puede resultar en una discapacidad auditiva grave e incluso completar la audiciónJunto con investigadores de la Facultad de Medicina de Harvard, Boston, Lukas Landegger, del Departamento de Enfermedades del Oído, Nariz y Garganta de MedUni Viena, ha logrado, por primera vez, reparar este defecto en un modelo animal, utilizando unvirus adenoasociado modificado y no patógeno Anc80L65, que se introduce en el oído a través de un "Caballo de Troya" para administrar genes para restaurar la funcionalidad de las células ciliadas dañadas.
El estudio ha sido publicado en la revista líder Biotecnología de la naturaleza . Lukas Landegger está haciendo su doctorado en MedUni Vienna y actualmente está trabajando en Harvard como parte de su curso.
En este momento, los expertos ENT pueden usar implantes de cóclea como una solución técnica para restaurar la audición de las personas con pérdida auditiva congénita. La Universidad de Medicina de Viena ha sido un líder mundial en el desarrollo y uso de implantes cocleares desde 1977,cuando se implantó el primer implante coclear multicanal del mundo en Viena. "Sin embargo, estos implantes electrónicos con sus doce electrodos no pueden reemplazar al 100% las más de 3.000 células ciliadas en el oído interno, que ofrecen una audición más fina", dice Wolfgang Gstöttner, Directordel Departamento de ORL en MedUni Viena.
virus adenoasociado como vector genético
La forma más común de sordera congénita en los niños se debe a la mutación genética de GJB2 y GJB6. Esta mutación impide que la proteína conexina 26, que es responsable de las células en el complejo celular del oído interno, funcione correctamente.Como resultado, los pequeños pelos de la cóclea no se forman correctamente o no funcionan correctamente. Sin embargo, hasta ahora nadie ha logrado introducir los "genes de reparación" en las células ciliadas para comenzar a funcionar nuevamente. La base para corregir estoy ahora se han creado muchas otras mutaciones en un modelo animal con el virus adenoasociado AAV no patógeno replicado en el laboratorio. Este virus se infiltra en las células ciliadas como un vector genético portador. Lo sorprendente fue que, además de las células ciliadas internas que son responsables de la transducción de señales, también fue posible tratar el 90% de las células ciliadas externas, que realizan una importante función de amplificación en el oído interno y hasta ahora han estado prácticamente inaccesiblesEs posible para la terapia génica.Este virus adenoasociado ya se ha utilizado para restaurar las células hepáticas y en la retina.
Una vez que la funcionalidad del virus se había probado inicialmente en el tratamiento de un modelo de ratón para el síndrome de Usher, que es la causa más común de sordoceguera en todo el mundo Pan et al. Nat Biotechnol 2017, se requieren más estudios para determinar la tolerabilidad deel vector, de modo que este enfoque pronto estará disponible para tratar a los recién nacidos con pérdida auditiva congénita.
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Materiales proporcionado por Universidad de Medicina de Viena . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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