Se ha descubierto que un medicamento bloqueado por el sistema regulador de la UE mejora la calidad de vida de las personas con esclerosis múltiple EM, según un estudio de la Universidad Queen Mary de Londres QMUL.
Los investigadores de QMUL obtuvieron acceso a datos de ensayos clínicos inéditos a través de una solicitud de Libertad de Información a la Agencia Europea de Medicamentos EMA. La Comisión Europea está decidiendo actualmente si revertir su decisión y otorgar una licencia para la preparación oral del medicamento 'cladribina '.
La EM es una enfermedad degenerativa del sistema nervioso central que afecta a más de 100.000 personas en el Reino Unido y a 2,5 millones de personas en todo el mundo, y conduce a la discapacidad y a una pérdida significativa de la calidad de vida. La EM recidivante es la forma más común de EM, que implica ataquesde síntomas que luego pueden desaparecer.
Las versiones inyectables de cladribina actualmente están autorizadas como tratamiento para un tipo de cáncer, sin embargo, el ensayo más grande jamás realizado del fármaco en personas con EM recidivante el ensayo CLARITY, que involucró a 1.326 pacientes, también encontró que era altamente efectivo encontrolar las recaídas, la progresión de la discapacidad y las lesiones en el cerebro.
Por una serie de razones, incluido un aumento percibido en el riesgo de cáncer posteriormente demostrado por la investigación de QMUL como una anomalía, la EMA rechazó las solicitudes de licencia del fabricante del fármaco, lo que provocó una interrupción en el desarrollo comercial del fármaco en 2011. Estofue seguida por el retiro del medicamento de los mercados donde había sido autorizado Rusia y Australia y se terminaron los ensayos en curso.
El investigador principal, el Dr. Klaus Schmierer, lector de neurología clínica en QMUL y neurólogo consultor en Barts Health NHS Trust, dijo: "La cladribina parecía tener un potencial tan excelente como tratamiento para la EM que pensamos que era trágico que el programa de desarrollo se archivara ypartes significativas de los datos del ensayo clínico permanecieron sin publicar.
"Además de que el fármaco es altamente eficaz, bien tolerado y seguro, según lo demuestran los estudios a corto plazo, ahora sabemos que también mejora la calidad de vida de los pacientes. Los nuevos resultados parecían tan claros que sentimos que era extremadamenteimportante publicar y compartir estos datos ".
El nuevo análisis, publicado en el Multiple Sclerosis Journal, analizó los datos de calidad de vida de los pacientes en el ensayo CLARITY, que se informó mediante un cuestionario autocompletado, que abordaba la movilidad del paciente, el autocuidado, las actividades habituales, el doloro malestar y ansiedad.
Después de casi dos años, los pacientes que tomaban cladribina informaron puntuaciones de calidad de vida significativamente mejoradas en comparación con los que recibieron placebo. Esto sugiere que, más allá de su eficacia clínica establecida, la cladribina conduce a una mejor calidad de vida.
Los beneficios para las personas con EM recidivante fueron particularmente significativos para el autocuidado, y se detectó un efecto positivo sobre la movilidad que puede estar relacionado con la eficacia clínica de la cladribina para reducir las recaídas y retrasar la progresión.
Además, el uso de cladribina no parece estar asociado con efectos adversos graves, a diferencia de otros tratamientos de EM altamente efectivos que pueden conducir a infecciones oportunistas y enfermedades autoinmunes secundarias.
En junio de 2017, tras la evidencia de QMUL de que el uso de cladribina no conducía a un mayor riesgo de cáncer, la EMA actualizó su punto de vista y adoptó una opinión positiva sobre la licencia de cladribina oral Mavenclad® para el tratamiento de la EM recidivante altamente activaLa Comisión Europea está considerando actualmente la recomendación de la EMA y espera anunciar su decisión en breve.
El estudio es limitado porque solo un tipo de cuestionario de calidad de vida tenía un número suficiente de respuestas para permitir un análisis sólido, mientras que las respuestas limitadas para otros cuestionarios de calidad de vida los hicieron menos sencillos de interpretar y proporcionar hallazgos significativos.
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Materiales proporcionado por Universidad Queen Mary de Londres . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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