El primer fármaco dirigido a la causa de la enfermedad de Huntington fue seguro y bien tolerado en su primer ensayo en humanos, y redujo con éxito el nivel de la proteína dañina huntingtina en el sistema nervioso.
Después de más de una década en desarrollo preclínico, este primer ensayo en humanos del fármaco reductor de la huntingtina comenzó a fines de 2015, dirigido por la profesora Sarah Tabrizi Instituto de Neurología de la UCL y patrocinado por Ionis Pharmaceuticals.
El ensayo incluyó la inscripción de 46 pacientes con enfermedad de Huntington temprana en 9 centros de estudio en el Reino Unido, Alemania y Canadá.
Cada paciente recibió cuatro dosis de IONIS-HTTRx o placebo, administradas por inyección en el líquido cefalorraquídeo para permitir que llegue al cerebro. A medida que avanzó el ensayo de fase 1 / 2a, la dosis de IONIS-HTTRx aumentó varias veces de acuerdo conal diseño de prueba de dosis ascendente.
La seguridad del paciente fue monitoreada durante todo el estudio por un comité de seguridad independiente.
El anuncio de hoy al finalizar el ensayo confirma que IONIS-HTTRx fue bien tolerado por los participantes del ensayo y su perfil de seguridad respalda la realización de más pruebas en pacientes.
El Profesor Tabrizi, Director del Centro de Enfermedades de Huntington de la UCL e Investigador Principal Global de IONIS-HTTRx, dijo :
"Los resultados de este ensayo tienen una importancia innovadora para los pacientes y las familias con enfermedad de Huntington. Por primera vez, un medicamento ha reducido el nivel de la proteína tóxica que causa la enfermedad en el sistema nervioso, y el medicamento estaba seguro y bien-tolerado. La clave ahora es pasar rápidamente a un ensayo más amplio para probar si el medicamento desacelera la progresión de la enfermedad ".
Una gran incógnita era si el ensayo demostraría que IONIS-HTTRx podría reducir el nivel de proteína huntingtina mutante en el sistema nervioso. Mediante un ensayo ultrasensible, se midieron las concentraciones de la proteína en el líquido cefalorraquídeo de cada paciente antes y después del tratamiento.
Como se esperaba, IONIS-HTTRx produjo una disminución significativa y dependiente de la dosis del nivel de huntingtina mutante, la primera vez que la proteína que se sabe que causa Huntington se ha reducido en el sistema nervioso de los pacientes.
Como resultado de estos resultados exitosos, el socio de Ionis, Roche, ha ejercido su opción de licenciar IONIS-HTTRx y asume la responsabilidad de un mayor desarrollo, actividades reguladoras y actividades de comercialización. Mientras tanto, Ionis anunció en junio que todos los pacientes completaronse ofrecería un lugar de prueba en una extensión de etiqueta abierta para recibir IONIS-HTTRx.
Los resultados de la prueba y los planes para el programa IONIS-HTTRx en curso se presentarán en detalle en las próximas reuniones científicas y se prepararán para su publicación revisada por pares.
La investigación es apoyada por el Instituto Nacional de Investigación en Salud NIHR University College London Hospitals Biomedical Research Center . El centro es una asociación entre la UCL y el Fideicomiso de la Fundación NHS del Hospital Universitario de Londres financiado por el NIHR para traducir los avances científicos en mejores tratamientos para el paciente.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por University College London . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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