Una nueva variante del sistema CRISPR / Cas9 de edición de genes es más segura y más específica que las versiones utilizadas anteriormente en investigaciones iniciales para un tratamiento de la enfermedad de Huntington, según muestra la investigación publicada hoy en Fronteras en neurociencia .
La idea de editar genes para curar enfermedades se está acercando a la realidad todos los días. Para enfermedades genéticas como la enfermedad de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa incurable causada por un gen defectuoso bien reconocido, simplemente cortando el ADN que causa la enfermedadParece que la secuencia podría ser la cura definitiva. Pero antes de que alguien se acerque a cortar el ADN de un paciente, los investigadores están tomando todas las medidas para asegurarse de que tienen los métodos más seguros y efectivos.
"En nuestro estudio mejoramos aún más el enfoque CRISPR / Cas9 mediante el uso de una versión nickase de Cas9", dice la Dra. Marta Olejniczak, líder del grupo del estudio y profesora asociada en el Instituto de Química Bioorgánica en Polonia ". Porque Cas9Se sabe que las nickasas son seguras y específicas, nuestro enfoque proporciona una herramienta de tratamiento atractiva para la enfermedad de Huntington ".
La enfermedad de Huntington es causada por la repetición anormal de una secuencia de ADN específica en el extremo posterior del gen de la huntingtina. Este gen mutante defectuoso causa la producción de una proteína tóxica que se acumula progresivamente y daña las neuronas del paciente. La enfermedad generalmente comienza en un paciente30 o 40 años y, en las décadas posteriores al inicio de la enfermedad, los pacientes pierden gradualmente la capacidad de moverse, hablar e incluso pensar.
Actualmente no existe una cura para la enfermedad de Huntington. Pero los investigadores han probado muchos métodos para silenciar el gen defectuoso. Esto incluye interrumpir la producción de la proteína tóxica a través de enfoques basados en ADN y ARN. Más recientemente, los investigadores también comenzaron a trabajar con unoUna de las herramientas de edición de genes más prometedoras hasta la fecha: el sistema CRISPR / Cas9, que es mucho más fácil, más rápido y más específico que las herramientas anteriores, pero aún son los primeros días de las aplicaciones médicas de CRISPR / Cas 9, que era solodescubierto en 2012.
Para asegurarse de que esta técnica sea lo más segura y efectiva posible, el grupo de Olejniczak ha estado probando una nueva variante del componente de la proteína Cas9 en modelos celulares de un paciente de Huntington. Esta versión de Cas9 fue diseñada recientemente para actuar como una nickase- una enzima que corta solo una cadena de ADN en lugar de dos, lo que aumenta la precisión con la que Cas9 puede editar secuencias específicas de ADN.
"Demostramos que la escisión del tracto de repetición con el uso de un par Casase nickase resultó en la inactivación del gen huntingtina y la anulación de la síntesis de proteínas tóxicas en modelos celulares de la enfermedad de Huntington", dice el Dr. Olejniczak. "Nuestra estrategia es seguray eficiente, y no se observaron efectos secundarios específicos de secuencia "
Hay mucho más trabajo por hacer en el futuro y aún se necesitan mejoras adicionales, pero esta investigación representa un pequeño paso más hacia un posible tratamiento para esta devastadora enfermedad genética.
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