Un equipo de investigadores en Japón desarrolló un código molecular sintético para activar la activación de genes. El proceso, descrito en la Revista de la Sociedad Química Estadounidense , podría ayudar a conducir a futuras terapias basadas en genes para una amplia gama de enfermedades.
En particular, el código podría ayudar a combatir las mutaciones epigenéticas, que cambian la forma en que los genes se expresan y pueden desempeñar un papel fundamental en los trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la esclerosis múltiple.
Ganesh Pandian Namasivayam e Hiroshi Sugiyama del Instituto de Ciencias Integradas del Material Celular de la Universidad de Kyoto y sus colegas fabricaron un código molecular que imita un proceso clave que activa los genes en el cuerpo. El código se dirige a las histonas, las proteínas responsables del empaquetadoADN para que encaje dentro del núcleo de una célula.
Si desenrollara el ADN en una sola célula, tendría unos dos metros de largo. Para que quepa dentro de las células, el ADN se envuelve firmemente alrededor de las histonas. Cuando las histonas se someten a un proceso químico llamado acetilación, se agrega un grupo acetilo a parte de suestructura. Esto afloja la unión del ADN a las proteínas, lo que conduce a la activación de genes.
Los científicos han estado investigando formas de influir en la acetilación de histonas para manipular la activación de genes, pero los métodos actuales tienen sus deficiencias. Por ejemplo, algunas moléculas sintéticas se degradan fácilmente por las enzimas del cuerpo. Otras son inconsistentes en su capacidad para activar genes.
Junichi Taniguchi, el primer autor del estudio, desarrolló un programa molecular que recluta una enzima acetiladora de histonas en una parte específica de una cadena de ADN. El programa, llamado Bi-PIP, está formado por dos componentes: un inhibidor de bromodominio,que recluta un tipo específico de enzima histona acetiltransferasa; y una molécula sintética en forma de horquilla que reconoce una secuencia de ADN específica.
El código logró emular el proceso natural de acetilación de histonas y condujo a la activación de un gen específico asociado con el sistema nervioso central dentro de las células vivas. Sin embargo, los investigadores señalan que se necesita más trabajo para mejorar la selectividad genética de Bi-PIP.el trabajo se suma a una biblioteca de reguladores genéticos de moléculas pequeñas que podrían formar la base de la epigenómica y las futuras terapias génicas para tratar trastornos neurodegenerativos multifactoriales.
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Materiales proporcionados por Universidad de Kioto . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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