Investigadores del King's College de Londres han demostrado que las ratas con lesiones de la médula espinal pueden volver a aprender los movimientos hábiles de las manos después de ser tratadas con una terapia génica.
Las personas con lesión de la médula espinal a menudo pierden la capacidad de realizar acciones cotidianas que requieren movimientos coordinados de las manos, como escribir, sostener un cepillo de dientes o tomar una bebida. Recuperar la función de la mano es la máxima prioridad para los pacientes y mejoraría drásticamente la independencia y la calidadde vida. Actualmente no hay tratamientos regenerativos disponibles.
Los investigadores probaron una nueva terapia génica para regenerar el tejido dañado en la médula espinal que podría encenderse y apagarse usando un antibiótico común.
La profesora Elizabeth Bradbury, del Instituto de Psiquiatría, Psicología y Neurociencia IoPPN dijo: "Lo emocionante de nuestro enfoque es que podemos controlar con precisión cuánto tiempo se administra la terapia mediante el uso de un" interruptor "genético. Esto significa que podemosPerfeccione la cantidad óptima de tiempo necesario para la recuperación. La terapia génica proporciona una forma de tratar grandes áreas de la médula espinal con una sola inyección, y con el interruptor ahora podemos desactivar el gen cuando ya no se necesita ''.
Después de una lesión espinal traumática, se forma un tejido cicatricial denso que impide que se establezcan nuevas conexiones entre las células nerviosas. La terapia génica hace que las células produzcan una enzima llamada condroitinasa que puede descomponer el tejido cicatricial y permitir que las redes de células nerviosas se regeneren.
La mayoría de las lesiones de la médula espinal humana ocurren a nivel del cuello y afectan las cuatro extremidades. Los investigadores administraron la terapia génica a ratas con lesiones en la columna que imitaban de cerca el tipo de lesiones en la columna vertebral humana que ocurren después de impactos traumáticos como accidentes automovilísticos o caídas.
La Dra. Emily Burnside de IoPPN explica: 'Las ratas y los humanos usan una secuencia similar de movimientos coordinados al alcanzar y agarrar objetos. Descubrimos que cuando la terapia génica se encendió durante dos meses, las ratas pudieron alcanzar y agarrar con precisióngránulos de azúcar. También encontramos un aumento dramático en la actividad en la médula espinal de las ratas, lo que sugiere que se han hecho nuevas conexiones en las redes de células nerviosas ''.
Los investigadores tuvieron que superar un problema con el sistema inmunitario al reconocer y eliminar el mecanismo de cambio de genes. Para solucionar esto, los investigadores trabajaron con colegas en los Países Bajos para agregar un 'gen oculto' que oculta el cambio de genes del sistema inmune.
El profesor Joost Verhaagen del Instituto de Neurociencia de los Países Bajos dice: "El uso de un interruptor genético sigiloso proporciona una protección importante y es un paso alentador hacia una terapia génica eficaz para la lesión de la médula espinal. Esta es la primera vez que una terapia génica con unSe ha demostrado que el interruptor de encendido / apagado sigiloso funciona en animales. '
La terapia génica aún no está lista para ensayos en humanos. Si bien la capacidad de desactivar un gen terapéutico proporciona una protección, los investigadores descubrieron que una pequeña cantidad del gen permaneció activa incluso cuando se apagó. Ahora están trabajando para apagar el genhacia abajo completamente y avanzando hacia ensayos en especies más grandes.
La investigación está financiada por el Consejo de Investigación Médica, el International Spinal Research Trust y Wings for Life, y publicada en la revista cerebro .
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Materiales proporcionado por King's College de Londres . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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