La terapia genética ha cobrado impulso el año pasado, luego de que el gobierno federal aprobara los primeros tratamientos de este tipo para las enfermedades retinianas hereditarias y la leucemia difícil de tratar. Ahora, una investigación dirigida por la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis ha demostrado, en ratones, ese material genético se puede entregar a las células dañadas en los riñones, un paso clave hacia el desarrollo de la terapia génica para tratar la enfermedad renal crónica.
La condición potencialmente fatal afecta a 30 millones de estadounidenses, la mayoría de los cuales no se dan cuenta de que tienen una enfermedad renal crónica. No existe cura, y los tratamientos actuales para la enfermedad en etapa terminal se limitan principalmente a la diálisis y el trasplante de riñón. Sin embargo, dijeron los investigadoresla terapia génica podría proporcionar una forma de administrar genes que ralentizan o revierten el daño celular que conduce a la enfermedad renal crónica.
Los hallazgos se publican el 5 de julio en la Revista de la Sociedad Estadounidense de Nefrología .
"La enfermedad renal crónica es un problema enorme y creciente", dijo el autor principal, Benjamin D. Humphreys, MD, PhD, director de la División de Nefrología de la Universidad de Washington. "Desafortunadamente, a lo largo de los años, no hemos desarrolladomedicamentos para la enfermedad, y esta realidad nos está llevando a explorar la terapia génica ".
La diabetes, la hipertensión y otras afecciones causan enfermedad renal crónica, que ocurre cuando los riñones dañados no pueden filtrar eficazmente los desechos y el exceso de líquidos del cuerpo. Debido a que los síntomas como náuseas, vómitos, trastornos del sueño e hinchazón de las extremidades son comunes e inespecíficos de la enfermedad,la mayoría de las personas no se dan cuenta de que tienen una enfermedad renal crónica hasta que se produce un daño orgánico irreparable. La enfermedad renal crónica avanzada también conduce a la enfermedad cardiovascular, y los pacientes con insuficiencia renal tienen tasas mucho más altas de muerte por causas cardiovasculares que aquellos con riñones sanos.
"Parte de la razón por la que ha habido tan pocos avances en el tratamiento de la enfermedad renal es porque el riñón es complejo y no comprendemos completamente el proceso de la enfermedad", dijo Humphreys, profesor Joseph Friedman de enfermedades renales en medicina.Sin embargo, los científicos están progresando y soy optimista ".
Con ese fin, Humphreys y su equipo, incluidos investigadores de la Universidad de Harvard y el Instituto de Tecnología de Massachusetts, se centraron en si el virus adenoasociado AAV, un pariente del virus que causa el resfriado común, podría entregar material genéticoa las células renales específicas. Hasta ahora, ningún virus de este tipo ha sido capaz de transportar material genético al riñón, y la nueva investigación proporciona una prueba de concepto para este enfoque.
Los investigadores evaluaron seis virus AAV, tanto naturales como sintéticos, en ratones y en organoides renales humanos derivados de células madre. Un virus sintético, Anc80, creado por uno de los investigadores demostró ser exitoso en alcanzar dos tipos de células que contribuyen aenfermedad renal crónica; estas células secretan proteínas que adhieren al órgano y causan daños irreversibles. Los investigadores también demostraron que el material genético transportado por Anc80 se transfirió con éxito a las células renales seleccionadas. Ese mismo virus también fue utilizado por los investigadores en terapia génicaestrategias para tratar ratones con cicatrices renales.
"Fue una feliz sorpresa", dijo Humphreys. "No esperábamos esto".
Sin embargo, Humphreys advirtió que los investigadores aún se encuentran en las primeras etapas del proceso. En investigaciones futuras, los científicos se encontrarán con varios desafíos, como la necesidad de identificar un gen que pueda corregir ampliamente las células renales dañadas, explicó. Otro problema implica refinar los límitesde la entrega de genes para prevenir la entrega del virus sintético a otros órganos.
"Lo interesante de los virus adenoasociados es que persisten en el cuerpo durante muchos meses, lo que potencialmente le da a un gen terapéutico la oportunidad de hacer su trabajo", dijo Humphreys. "La enfermedad renal crónica es una enfermedad que progresa lentamente, por lo quees una ventaja. Después de muchos años más de investigación, podríamos imaginar que los pacientes necesitarían inyecciones tal vez dos veces al año en lugar de cada semana, como con la quimioterapia.
"Ha habido tan poca innovación en el tratamiento renal", dijo. "Creemos que este es un paso positivo".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Washington en St. Louis . Original escrito por Kristina Sauerwein. Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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