Investigadores de la Universidad Estatal de Carolina del Norte han identificado proteínas que pueden ser útiles tanto en el diagnóstico temprano de la esclerosis lateral amiotrófica ELA como en el pronóstico más preciso de la enfermedad.
La ELA, a menudo denominada enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad progresiva y neurodegenerativa que afecta el cerebro y la médula espinal. Actualmente, no existe un tratamiento o cura eficaz.
"El tiempo promedio actual desde el inicio de los síntomas hasta el diagnóstico para pacientes con ELA es de 1 a 1 ½ años", dice Michael Bereman, profesor asistente de ciencias biológicas en NC State, líder del núcleo de proteómica en el Centro de Salud Humana del Estado de NC y elMedio ambiente CHHE y autor principal de un artículo que describe el trabajo. "Los pacientes gastan mucho tiempo y dinero durante ese período. Y una vez que un paciente tiene un diagnóstico, las herramientas que tenemos actualmente para monitorear la progresión de la enfermedad son muy subjetivas"
Bereman, quien fue diagnosticado con ELA en 2015, conoce de primera mano las deficiencias de los métodos actuales de diagnóstico y pronóstico. Por lo tanto, él y sus colegas de NC State decidieron buscar biomarcadores en pacientes con ELA que pudieran acelerar el diagnóstico y brindarles a los médicos un mayorimagen precisa de la progresión de la enfermedad.
El equipo obtuvo muestras de líquido cefalorraquídeo LCR y plasma sanguíneo de 33 pacientes con ELA y 30 individuos sanos. "Estábamos buscando diferencias en la abundancia de proteínas", dice Bereman. "Esencialmente, si había niveles más altos o más bajos de unproteína particular en los fluidos de ALS, se consideró una proteína de interés "
Utilizando la espectrometría de masas, identificaron más de 1,000 proteínas diferentes en los fluidos, luego utilizaron técnicas avanzadas de aprendizaje automático para desarrollar modelos que consistían en múltiples proteínas. "Fue la combinación de proteínas que realmente mejoró el valor diagnóstico y pronóstico de cualquier proteína individual".", Dice Bereman. Los modelos desarrollados a partir de proteínas que se encuentran en el LCR resultaron más útiles que los del plasma sanguíneo. Sin embargo, Bereman señala que claramente existe el potencial para un análisis en plasma sanguíneo, que sería menos invasivo.
Bereman seleccionó dos proteínas que parecían prometedoras tanto para aplicaciones de diagnóstico como de pronóstico, luego realizó análisis adicionales para validar su utilidad como biomarcadores. Las proteínas, quitinasa-3 like1 y alfa-1-antiquimotripsina, están asociadas con la activación del sistema inmune en elcerebro y, por lo tanto, también podría usarse como una forma objetiva de medir la efectividad de las terapias actuales dirigidas a moderar esta vía. Curiosamente, también se sabe que la activación del sistema inmune desempeña un papel en otras enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson y el Alzheimer, lo que indica los ensayospotencialmente podría usarse también en estas enfermedades.
"Nuestro objetivo es crear un panel de objetivos de proteínas que podría dar a los médicos un camino más rápido para el diagnóstico de pacientes con ELA, así como una forma objetiva de medir la progresión de la enfermedad o probar la eficacia de nuevos medicamentos", dice Bereman."Nuestros próximos pasos serán observar los cambios en estas proteínas y sus vías de señalización a lo largo del tiempo en fluidos que se han recogido longitudinalmente de pacientes con ELA".
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Materiales proporcionado por Universidad Estatal de Carolina del Norte . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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