La introducción de la herramienta para la edición de genes, las llamadas tijeras genéticas CRISPR, en 2007 fue una revolución dentro de la ciencia médica y la biología celular. Pero aunque las perspectivas son excelentes, el lanzamiento de CRISPR ha sido seguido por un debate, especialmentecentrándose en cuestiones éticas y el grado de precisión y los efectos secundarios de la tecnología.
Sin embargo, en un nuevo estudio publicado en la revista científica Celda los investigadores del Centro de Investigación de Proteínas de la Fundación Novo Nordisk han descrito cómo funciona una de las tecnologías CRISPR, la llamada Cas12a, hasta el nivel molecular. Esto hace posible ajustar el gen-proceso de edición para lograr solo los efectos deseados.
'Si comparamos CRISPR con el motor de un automóvil, lo que hemos hecho es hacer un mapa 3D completo del motor y así comprender cómo funciona. Este conocimiento nos permitirá afinar el motor CRISPR y hacerlotrabajar de varias maneras, como piloto de Fórmula 1 y como camión todoterreno ", dice el profesor Guillermo Montoya, del Centro de Investigación de Proteínas de la Fundación Novo Nordisk.
película molecular
Los investigadores han utilizado el llamado microscopio crioelectrónico para mapear la tecnología. La instalación de crioEM recientemente inaugurada en la Universidad de Copenhague ha establecido la tecnología de punta que permite a los investigadores tomar fotografías de las diferentes formasde la molécula cuando CRISPR-Cas12a corta la cadena de ADN.
Lo combinaron con una técnica de microscopía fluorescente llamada 'FRET de molécula única' que observa directamente los movimientos de las moléculas y la secuencia de eventos para cada proteína individual.
Entre otras cosas, esta secuencia de eventos reveló a los investigadores que tres "piezas" de las herramientas CRISPR deben cambiar de forma para que el ADN se corte correctamente.
"Nuestro nuevo estudio muestra la serie precisa de eventos en el genoma que conducen a la edición de genes. Estas tres" piezas "que cambian, funcionan como los controles de seguridad del aeropuerto. Hay que completar todos los controles y en el orden correcto para proceder", diceProfesor asociado Nikos Hatzakis del Departamento de Química y el centro de Nanociencia.
Más edición de la deseada Según los investigadores, sus nuevos hallazgos pueden explicar por qué la tecnología CRISPR puede tener efectos secundarios en el genoma. Una vez que se corta la cadena de ADN, los tres 'controles de seguridad' permanecen abiertos.
Esto puede hacer que el proceso dure más de lo deseado, porque la maquinaria detrás de la edición de genes continúa funcionando y puede causar cambios genéticos.
Sin embargo, ahora los investigadores esperan que su nuevo conocimiento ponga fin a esto. Creen que se puede usar para ajustar la tecnología de edición de genes de inmediato.
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Materiales proporcionado por Universidad de Copenhague, Facultad de Ciencias Médicas y de Salud . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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