Un nuevo fármaco podría retrasar significativamente la progresión de la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, según una nueva investigación realizada por biólogos de la Universidad de Alberta. Los tratamientos actuales ralentizan la progresión de la enfermedad degenerativa en solo unos meses, y estos hallazgos podrían revolucionar latratamiento de pacientes que padecen ELA, extendiendo y mejorando la calidad de vida.
El fármaco, llamado telbivudina, se dirige a una proteína que se pliega incorrectamente y no funciona correctamente en pacientes con ELA. "La SOD1 es una proteína que se sabe que se pliega y se comporta mal en la mayoría de los casos de pacientes con ELA", explicó Ted Allison, profesor asociadoen el Departamento de Ciencias Biológicas y coautor del estudio. "Demostramos que la telbivudina puede reducir en gran medida las propiedades tóxicas de SOD1, incluida la mejora de la salud de las neuronas motoras del sujeto y la mejora del movimiento".
El equipo de investigación utilizó simulaciones por computadora para identificar fármacos con el potencial de dirigirse a la proteína SOD1. A partir de esta lista corta, los científicos identificaron y probaron los candidatos más probables, incluida la telbivudina, utilizando modelos animales.
"La ELA no se comprende bien", dijo la autora principal Michele DuVal, quien recientemente completó la parte de doctorado del programa de Doctorado / Doctorado en la Facultad de Medicina y Odontología bajo la supervisión de Allison. "Aún no sabemos exactamente quéva mal primero en las neuronas motoras o en cómo el mal comportamiento de SOD1 causa toxicidad. Debido a que todavía hay mucho que aprender sobre la enfermedad, la comunidad de investigación de la ELA se enfoca tanto en comprender la ELA como en desarrollar terapias prometedoras ".
El descubrimiento de la telbivudina como un tratamiento potencial es particularmente emocionante porque el fármaco ya se está utilizando para el tratamiento de pacientes con hepatitis ". Ya se ha comprobado que su uso en pacientes es seguro y tiene un muy buen potencial de reutilización para su uso en un nuevoentorno clínico contra la ELA ", dijo Allison.
Esta investigación fue posible gracias a las generosas contribuciones de los donantes a la Facultad de Ciencias. "El apoyo a la investigación permite que la comunidad científica continúe tomando riesgos y logrando avances como este", agregó DuVal.
Esta investigación se realizó en colaboración con el Laboratorio Kovalenko del Consejo Nacional de Investigación en el campus de UAlberta. El artículo, "El triptófano 32 media la toxicidad de SOD1 en un modelo de neurona motora in vivo de ELA y es un objetivo prometedor para la terapéutica de moléculas pequeñas,"fue publicado en Neurobiología de la enfermedad.
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Materiales proporcionado por Universidad de Alberta . Original escrito por Katie Willis. Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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