Un equipo de la Universidad Laval y el Centro de Investigación Cerebral CERVO ha demostrado la eficacia en ratones de una nueva terapia que aborda la manifestación principal de la esclerosis lateral amiotrófica ELA. Los investigadores desarrollaron un anticuerpo que reduce la cantidad de proteína TDP-43agregados en los cerebros de ratones con ELA, lo que resulta en mejoras significativas en su rendimiento cognitivo y motor. Recientemente se publicaron detalles de este avance en el Revista de Investigación Clínica .
"La ELA se caracteriza por una degeneración de las neuronas que controlan la actividad muscular", explicó Jean-Pierre Julien, investigador principal y profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad Laval. "Causa un debilitamiento progresivo de los brazos y las piernas seguido de parálisis".y, de dos a cinco años después, problemas respiratorios que conducen a la muerte. No hay tratamiento para esta enfermedad, que afecta a 1 de cada 1,000 adultos ".
El Dr. Julien y su equipo ya habían demostrado en trabajos anteriores que la proteína TDP-43 estaba sobreexpresada en las médulas espinales de personas con ELA. Esta sobreexpresión conduce a la formación de agregados de TDP-43 en las células nerviosas y una respuesta inflamatoria exagerada queaumenta la vulnerabilidad de las neuronas.
En su estudio más reciente, el profesor Julien y sus colegas produjeron un anticuerpo que se dirige a la proteína TDP-43. Insertaron el material genético que codifica este anticuerpo en virus que luego se inyectaron en el sistema nervioso de ratones que producen agregados TDP-43."Posteriormente observamos una reducción en el número de agregados de esta proteína", explicó el profesor Julien. "También encontramos una disminución en la respuesta inmune y una mejora significativa en el rendimiento cognitivo y motor de los ratones".
Este avance allana el camino para el desarrollo de inmunoterapias para la ELA y las demencias frontotemporales que involucran agregados de TDP-43. "Ahora estamos tratando de desarrollar un enfoque que no requiera el uso de virus", agregó el profesor Julien. "Los resultados preliminares sugieren queque inyectar anticuerpos TDP-43 directamente en el líquido cefalorraquídeo podría reducir efectivamente los agregados de proteínas en las células nerviosas ".
Los autores del estudio son Silvia Pozzi, Sai Sampath Thammisetty, Philippe Codron, Reza Rahimian, Karine V. Plourde, Geneviève Soucy, Christine Bareil, Daniel Phaneuf, Jasna Kriz, Claude Gravel y Jean-Pierre Julien.
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Materiales proporcionado por Universidad Laval . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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