En un estudio innovador sobre la enfermedad de células falciformes, los ingenieros biomédicos de la Facultad de Ciencias e Ingeniería de la Universidad de Minnesota han revelado que los componentes básicos de la enfermedad son mucho menos eficientes en la organización de lo que se pensaba anteriormente.
Los hallazgos abren la puerta a nuevos tratamientos, incluidos nuevos medicamentos que podrían prescribirse en dosis más bajas, para los aproximadamente 20 millones de personas en todo el mundo que padecen la enfermedad de por vida.
El estudio, que incluye las mediciones más precisas de la enfermedad a nivel molecular, se publica en Avances científicos , una revista de la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia.
"Aunque se ha sabido durante décadas qué causa la enfermedad de células falciformes a nivel molecular, nadie ha estudiado la enfermedad a este nivel de detalle", dijo David Wood, profesor asociado de ingeniería biomédica en la Universidad de Minnesotay un autor principal del estudio. "Lo que encontramos en la nanoescala fue bastante sorprendente. Descubrimos que el proceso de autoensamblaje de la enfermedad es menos eficiente de lo que pensábamos, lo que significa que podría ser más fácil desarrollar nuevos medicamentos que serían eficacesa dosis más bajas y causaría menos efectos secundarios para los pacientes "
La enfermedad de células falciformes es un trastorno hereditario de por vida que causa problemas en la proteína dentro de los glóbulos rojos, llamada hemoglobina. Las moléculas de hemoglobina transportan oxígeno por todo el cuerpo. Con la enfermedad de células falciformes, las moléculas de hemoglobina se forman en fibras que actúan como barras rígidas dentro delglóbulos rojos: la formación de estas fibras endurece los glóbulos rojos y puede cambiar la forma de forma de disco a media luna o hoz.
Cuando los glóbulos rojos se endurecen, contribuyen a obstrucciones en los vasos sanguíneos que ralentizan o detienen el flujo de sangre. Cuando esto sucede, el oxígeno no puede llegar a los tejidos cercanos. La falta de oxígeno puede afectar a todo el cuerpo causando dolor severo,aumentando el riesgo de accidentes cerebrovasculares y causando infecciones.
Los investigadores de la Universidad de Minnesota en este estudio realizaron las medidas de resolución más altas de un solo ensamblaje de fibra de hemoglobina falciforme en acción utilizando microscopios y cámaras que pueden medir las moléculas a nanoescala. Sus mediciones muestran que las tasas de adición y pérdida de hemoglobina falciformehan sido subestimados en estudios previos. Los nuevos resultados revelan que el proceso de autoensamblaje de hemoglobina falciforme es muy rápido e ineficiente. Descubrieron que el proceso es 4 por ciento eficiente versus 96 por ciento eficiente como los investigadores pensaban anteriormente.
"Es como construir una torre apilando LEGO", dijo Wood. "Por cada 100 LEGO solo cuatro permanecen como parte de la torre. Tendría que apilar otros 100 LEGO para obtener otros cuatro para permanecer en él.Esto nos muestra que este es un proceso mucho más ineficiente de lo que se pensaba anteriormente y que no se necesitaría tanta medicina para interrumpir este proceso ".
Actualmente solo hay dos medicamentos aprobados por la FDA disponibles para las personas con enfermedad de células falciformes. Si bien se están desarrollando alternativas más nuevas a los medicamentos existentes para tratar la enfermedad, incluidos los trasplantes de células madre y la terapia génica, Wood dijo que esos tratamientos probablemente no estarán disponiblesa los millones de personas en el mundo en desarrollo que padecen la enfermedad.
A nivel mundial, se estima que 300,000 bebés nacen anualmente con la enfermedad de células falciformes. En el mundo en desarrollo, sigue siendo un asesino importante de bebés y niños, particularmente en África subsahariana e India, donde se estima que entre el 50 y el 90 por ciento delos bebés nacidos con anemia de células falciformes morirán antes de los 5 años. En los Estados Unidos, casi 100,000 personas tienen enfermedad de células falciformes. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades estiman que la enfermedad de células falciformes afecta a 1 de cada 365 nacimientos negros o afroamericanos,y 1 de cada 16,300 nacimientos hispanoamericanos. La esperanza de vida promedio de los Estados Unidos para las personas con anemia falciforme es de 47 años.
"Esperamos que la nueva información que revelamos en este estudio pueda tener un gran impacto en todo el mundo para desarrollar medicamentos y otros tratamientos que ayuden a millones de personas", dijo Wood.
Wood colaboró con su compañero del Departamento de Ingeniería Biomédica de la Universidad de Minnesota, el profesor David Odde y el investigador postdoctoral Brian Castle en este estudio. La investigación se basó en el trabajo anterior de Odde estudiando un conjunto similar de microtúbulos en cáncer.
"Pensamos que podríamos aplicar lo que aprendimos al estudiar los microtúbulos, que son objetivos importantes para el tratamiento del cáncer, a la enfermedad de células falciformes, y teníamos razón", dijo Odde. "Esto muestra el poder de la investigación colaborativa. Mi área de especialización fueestudiando el autoensamblaje de microtúbulos en cáncer, y el profesor Wood ha estado estudiando la enfermedad de células falciformes durante más de una década. Al unirnos y aportar la experiencia del Dr. Castle en imágenes y análisis a nanoescala, sentimos que hemos logrado un gran avance ".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Minnesota . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cita esta página :