Los neurocientíficos de la Universidad de Lund en Suecia han desarrollado una nueva tecnología que diseña la cáscara de un virus para administrar la terapia génica al tipo de célula exacto en el cuerpo que necesita ser tratado. Los investigadores creen que la nueva tecnología se puede comparar dramáticamenteevolución acelerada de millones de años a semanas.
Varios de los nuevos tratamientos revolucionarios que se han utilizado clínicamente en los últimos años para tratar enfermedades complejas, como la atrofia muscular espinal y la deficiencia enzimática, se basan en la terapia génica.
Con la terapia génica, el material genético se controla o altera usando medicamentos biológicos. Ejemplos de esto son las tijeras genéticas CRISPR / Cas9 y las llamadas células CAR-T que se usan para tratar diversas formas de cáncer. Este tipo de tratamientoa menudo está diseñado por el crecimiento de virus en el laboratorio. Los virus se alteran para que sean inofensivos y puedan entregar nuevo material genético a las células del cuerpo, reemplazando el genoma dañado. El propio genoma del virus, que se requiere para su propagación, ha sidocompletamente eliminado.
En los últimos cinco años, el neurocientífico Tomas Björklund y su grupo de investigación han desarrollado un proceso que adapta estas conchas de virus o cápsidas de virus, para que puedan alcanzar con precisión el tipo de célula en el cuerpo que necesita ser tratado, por ejemplo nervioEl proceso combina potentes simulaciones por computadora y modelado con la última tecnología de genes y tecnología de secuenciación.
"Gracias a esta tecnología, podemos estudiar millones de nuevas variantes de virus en cultivos celulares y modelos animales simultáneamente. A partir de esto, podemos crear una simulación por computadora que construya la capa de virus más adecuada para la aplicación elegida, en este caso,las células nerviosas productoras de dopamina para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson ", dice Tomas Björklund, profesor titular de neurociencia traslacional en la Universidad de Lund.
"Puede ver esto como una aceleración dramática de la evolución de millones de años a semanas. La razón por la que podemos hacer esto es porque estudiamos cada" generación "del virus en paralelo con todos los demás en las mismas células nerviosas. A diferencia de la evolución, donde solo los más adecuados viven para la próxima generación, también podemos aprender qué hace que el virus funcione menos bien a través de este proceso. Esto es crucial cuando se construyen modelos informáticos que interpretan toda la información ", continúa.
Con el nuevo método, los investigadores han podido reducir significativamente la necesidad de animales de laboratorio, ya que millones de variantes del mismo medicamento se estudian en el mismo individuo. También han podido trasladar partes importantes del estudio de los animales acultivo celular de células madre humanas.
"Creemos que el nuevo virus sintético que logramos crear sería muy adecuado para la terapia génica para la enfermedad de Parkinson, por ejemplo, y tenemos grandes esperanzas de que estos vectores de virus puedan ser utilizados clínicamente. Junto coninvestigadores de la Universidad de Harvard, hemos establecido una nueva compañía de biotecnología en Boston, Dyno Therapeutics, para desarrollar aún más la tecnología de ingeniería de virus, utilizando inteligencia artificial, para futuros tratamientos ", concluye Tomas Björklund.
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Materiales proporcionado por Universidad de Lund . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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