Se ha demostrado que un tratamiento revolucionario de terapia génica para la hemofilia A ofrece beneficios a largo plazo que ya han transformado la vida de 13 hombres en el Reino Unido.
Los investigadores clínicos dirigidos por el profesor John Pasi de la Universidad Queen Mary de Londres anunciaron por primera vez en 2017 que el 85% de los hombres tratados con una sola infusión de un gen faltante mostraban niveles normales o casi normales de la proteína de coagulación sanguínea, factor VIII, un año después
en un nuevo artículo publicado en el New England Journal of Medicine , el Profesor Pasi, quien también es Director del Centro de Hemofilia del Barts Health NHS Trust, confirmó que todos los pacientes involucrados en el ensayo todavía se estaban beneficiando de una caída sustancial en las tasas de hemorragia tres años después de recibir el tratamiento.los 13 pacientes habían requerido factor VIII regular para prevenir el sangrado durante ese período.
La falta de factor VIII causa hemofilia A, que representa alrededor del 80 por ciento de todos los casos de hemofilia. Con la sangre incapaz de coagularse, los pacientes corren el riesgo de sangrado excesivo incluso por la más leve lesión, así como potencialmente por la vida.amenaza de hemorragia interna espontánea. Los pacientes deben someterse a tres o más inyecciones intravenosas cada semana para controlar y prevenir el sangrado. La eliminación de estas inyecciones regulares reduce en gran medida la carga del tratamiento necesario para mantener a raya el sangrado.
El profesor Pasi dijo: "Nuestro artículo de 2017 mostró que la terapia génica podría aumentar significativamente los niveles de factor VIII en hombres con hemofilia A. Nuestros nuevos datos son críticos para ayudar a las comunidades científicas y médicas a comprender esta tecnología pionera. Este último estudio confirma tanto la seguridad comoel impacto beneficioso a largo plazo del tratamiento. Un tratamiento a largo plazo que ponga fin efectivamente al régimen de inyecciones regulares de por vida puede transformar la atención y mejorar enormemente la calidad de vida de cientos de miles de personas nacidas con esta condición genética desafiante ".
El tratamiento podría ser particularmente importante en el mundo en desarrollo donde el acceso a los productos de coagulación es difícil.
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Materiales proporcionados por Universidad Queen Mary de Londres . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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