La nueva tecnología tiene como objetivo mejorar el tratamiento de enfermedades neurológicas

• Fecha : 17 de abril de 2020
• Fuente : Universidad de Princeton
• Resumen : Los investigadores están desarrollando nuevos 'promotores de genes', que actúan como interruptores para activar los genes, para su uso con la terapia génica, la entrega de nuevos genes para reemplazar los que están defectuosos. Los nuevos promotores funcionan especialmente bien para el cerebro y otros trastornos neurológicosy brindan una funcionalidad más duradera en comparación con otros promotores.

Un sistema desarrollado recientemente para activar la actividad de los genes podría mejorar los tratamientos para una amplia gama de enfermedades neurológicas. Esteban Engel, investigador en neuroingeniería viral en el Princeton Neuroscience Institute, y su equipo han desarrollado nuevos promotores de genes, que actúancomo interruptores para activar la expresión génica, que prometen ampliar la capacidad de administrar genes grandes y mantenerlos activos durante largos períodos de tiempo.

La investigación fue publicada en línea esta semana en la revista Terapia molecular: métodos y desarrollo clínico .

El equipo está desarrollando estos interruptores genéticos para su uso en terapia génica, la práctica de administrar nuevos genes para reemplazar o ayudar a los que están defectuosos. La terapia génica es una estrategia prometedora para muchas enfermedades, incluidos los trastornos que involucran al cerebro, como el Parkinsonenfermedad y enfermedad de Alzheimer.

Para transportar genes a las células, los científicos aprovechan el hecho de que los virus vienen equipados con la maquinaria para ingresar a las células. A lo largo de los años, los científicos han diseñado virus para que entreguen genes de manera segura y no causen enfermedades.Uno de los virus comúnmente utilizados para esto es el virus adenoasociado relativamente inofensivo AAV.

Engel y su equipo crearon nuevos promotores de genes que activan los genes después de haber sido transportados a las neuronas, las células del cerebro y el sistema nervioso. El equipo diseñó sus promotores adoptando atributos de promotores encontrados en otra clase de virus, elvirus del herpes, que persisten durante años en el cuerpo al establecer una infección crónica en el sistema nervioso.

Los promotores diseñados por el equipo ocupan mucho menos espacio que los promotores existentes utilizados en la terapia génica, permitiendo el transporte de genes más grandes o múltiples genes. Los nuevos promotores también son duraderos, siendo menos propensos a la represión o inactivación que la mayoría de los promotores comunes, por lolos genes terapéuticos están activos durante largos períodos de tiempo. Estos nuevos promotores trabajan con AAV así como con otros sistemas de administración de genes virales y no virales.

"Estos nuevos promotores nos permitirán entregar genes más grandes o múltiples genes pequeños", dijo Engel, "y los genes pueden permanecer activos durante el tiempo que sean necesarios".

Fuente de la historia :

Materiales proporcionado por Universidad de Princeton . Original escrito por Catherine Zandonella. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.

Referencia del diario :

1. Carola J. Maturana, Jessica L. Verpeut, Thomas J. Pisano, Zahra M. Dhanerawala, Andrew Esteves, Lynn W. Enquist, Esteban A. Engel. Pequeños promotores asociados a la latencia de los alfaherpesvirus impulsan la expresión transgénica eficiente y a largo plazo en el sistema nervioso central . Terapia molecular - Métodos y desarrollo clínico , 2020; DOI: 10.1016 / j.omtm.2020.04.004