Se ha demostrado que la reprogramación de las propias células de la piel de un paciente para reemplazar las células en el cerebro que se pierden progresivamente durante la enfermedad de Parkinson EP es técnicamente factible, informa un equipo de investigadores del Hospital McLean y el Hospital General de Massachusetts MGH en la mayoría de los casosnúmero reciente de la New England Journal of Medicine .
La EP es la segunda enfermedad degenerativa del cerebro más común, y millones de personas en todo el mundo experimentan sus síntomas, que incluyen temblor, rigidez y dificultad para hablar y caminar. La pérdida progresiva de células cerebrales llamadas neuronas dopaminérgicas juega un papel importantepapel en el desarrollo de la enfermedad. Como se describe en el presente informe, el uso de las células reprogramadas de un paciente es un avance que supera las barreras asociadas con el uso de células de otro individuo.
"Debido a que las células provienen del paciente, están fácilmente disponibles y pueden reprogramarse de tal manera que no sean rechazadas en la implantación. Esto representa un hito en la 'medicina personalizada' para el Parkinson", dice el autor principal Kwang-SooKim, PhD, director del Laboratorio de Neurobiología Molecular en el Hospital McLean, el afiliado más grande de neurociencia clínica y psiquiátrica de la Facultad de Medicina de Harvard.
El equipo de McLean-MGH reprogramó las células de la piel de un paciente de 69 años en células madre pluripotentes similares a embriones llamadas células madre pluripotentes inducidas y luego las diferenciaron para asumir las características de las neuronas dopaminérgicas, que se pierden enParkinson. Después de extensas pruebas de las células, Kim solicitó a la FDA una solicitud para un solo paciente, Investigational New Drug IND y también recibió la aprobación de la junta de revisión ética de sujetos humanos del hospital para implantar las células en el cerebro del paciente.
Bob Carter, MD, PhD, jefe de Neurocirugía en MGH y coautor principal, dice: "Esta estrategia resalta el poder emergente de usar las propias células para tratar de revertir una condición, la enfermedad de Parkinson, que ha sido muydifícil de tratar. Estoy muy complacido por la amplia colaboración entre múltiples instituciones, científicos, médicos y cirujanos que se unieron para hacer de esto una posibilidad ".
En una serie de dos cirugías separadas en 2017 y 2018 en Weill Cornell Medical Center y MGH, el paciente se sometió a un trasplante de neuronas de dopamina de reemplazo. El autor principal Jeffrey Schweitzer, MD, PhD, neurocirujano especializado en Parkinson y director del Neurodegenerativo NeuroquirúrgicoEl programa Cell Therapy de MGH diseñó un nuevo procedimiento de implantación neuroquirúrgica mínimamente invasivo para administrar las células, trabajando en colaboración con Carter en MGH y Michael G. Kaplitt, MD, PhD, neurocirujano en Weill Cornell.
Dos años después, las pruebas de imagen indican que las células trasplantadas están vivas y funcionan correctamente como neuronas dopaminérgicas en el cerebro. Debido a que las células implantadas se originaron en el paciente, no desencadenaron una respuesta inmune y no fueron rechazadas sin el uso de unmedicamento inmunosupresor. Kim también señaló: "Hemos demostrado por primera vez en este estudio que estas células reprogramadas todavía son reconocidas como propias por el sistema inmunitario del paciente y no serán rechazadas". Estos resultados indican que esta estrategia personalizada de reemplazo celularfue un éxito técnico, ya que las células sobrevivieron y funcionaron de la manera prevista. El paciente no ha desarrollado ningún efecto secundario y no hay signos de que las células hayan causado un crecimiento o tumores no deseados.
En cuanto a cómo se siente el paciente, en el tiempo transcurrido desde la cirugía, el paciente ha disfrutado de mejoras en sus actividades cotidianas e informa una mejora en su calidad de vida. Actividades de rutina, como amarrarse los zapatos,caminar con un paso mejorado y hablar con una voz más clara, ha sido posible nuevamente. Algunas actividades, como nadar, esquiar y andar en bicicleta, que había abandonado hace años, ahora están de vuelta en su agenda.demasiado pronto para saber si este enfoque de tratamiento es viable en base a un solo paciente, los autores tienen el objetivo de continuar probando el tratamiento en ensayos clínicos formales.
"Los medicamentos actuales y los tratamientos quirúrgicos para la enfermedad de Parkinson están destinados a abordar los síntomas que resultan de la pérdida de neuronas dopaminérgicas, pero nuestra estrategia intenta ir más allá al reemplazar directamente esas neuronas", dice Kim.
"Como neurólogo, mi objetivo es hacer que los tratamientos de vanguardia estén disponibles para pacientes con Parkinson", dice Todd Herrington, MD, PhD, neurólogo principal del estudio de MGH y experto en Parkinson. "Esta es la primera vezpaso en el desarrollo de esta terapia. Los pacientes con Parkinson deben entender que esta terapia no está disponible actualmente y que aún se necesita mucho trabajo para demostrar que este es un tratamiento efectivo ".
Si bien existe optimismo sobre el futuro de los tratamientos para la enfermedad de Parkinson debido a su trabajo, Schweitzer advierte contra declarar la victoria contra la enfermedad. "Estos resultados reflejan la experiencia de un paciente individual y se requerirá un ensayo clínico formal para determinar si la terapiaes eficaz ", dice Schweitzer.
Debido a que el paciente había contribuido con fondos para la investigación del equipo, el equipo consultó extensamente con la Junta de Revisión Institucional de MGH para discutir cómo llevar a cabo este trabajo de manera ética. "Finalmente, todos querían encontrar una solución que salvaguardara los intereses del paciente, pero permitió elpara beneficiarse del conocimiento obtenido de su experiencia ", dijo el Dr. Schweitzer.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Hospital McLean . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cita esta página :