En una investigación dirigida por un endocrinólogo pediátrico de la Universidad de Buffalo, un medicamento llamado golimumab mostró que conservaba la función de las células beta en niños y adultos jóvenes con diabetes tipo 1 recién diagnosticada, según los hallazgos de un estudio de fase 2.
El estudio también demostró que el golimumab, una terapia contra el factor de necrosis tumoral TNF, redujo la cantidad de insulina inyectada requerida por niños y adultos jóvenes con diabetes tipo 1 recién diagnosticada al preservar su capacidad de producir insulina por sí mismos, llamada insulina endógena. El acelerador del mundo sin enfermedades, a través de Janssen Research & Development, LLC, financió el estudio.
Golimumab, comercializado como Simponi®, se usa actualmente en el tratamiento de la artritis reumatoide, la colitis ulcerosa y otras afecciones autoinmunes, sin embargo, no está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Para el tratamiento de la diabetes tipo 1.
Los hallazgos fueron presentados el 13 de junio en la reunión anual de la American Diabetes Association por la investigadora principal, Teresa Quattrin, MD, profesora distinguida de la UB en el Departamento de Pediatría, decana asociada senior para integración de investigación en la Escuela de Medicina de Jacobs yCiencias biomédicas en la UB y endocrinólogo pediatra asistente en el Centro de Diabetes de UBMD Pediatrics y John R. Oishei Children's Hospital.
"Este estudio muestra que el golimumab es un posible agente modificador de la enfermedad para pacientes recién diagnosticados con diabetes tipo 1", dijo Quattrin. "El objetivo principal del estudio era ver si el golimumab podía preservar la función de las células beta en estos recién diagnosticadospacientes "
Medir qué tan bien está funcionando el páncreas
Esto se evaluó midiendo la cantidad de péptido C en la sangre de los pacientes durante una prueba de tolerancia de comidas mixtas de cuatro horas. Debido a que el péptido C refleja solo la insulina producida por el cuerpo y no la insulina inyectada, los niveles de péptido C revelan qué tan bienel páncreas produce insulina
Los pacientes tratados con golimumab tenían un nivel más alto de péptido C en la semana 52 en comparación con el placebo. "Esto fue estadísticamente significativo, por lo tanto, el estudio cumplió su objetivo principal", dijo Quattrin, "de hecho, el 41.1% de los participantes que recibieron golimubab tuvieron unaumento o disminución de menos del 5% en el péptido C en comparación con solo el 10.7% en el grupo placebo "
Buen control con menos insulina
Casi el 43% de los que recibieron golimumab estaban en remisión parcial de diabetes también conocida como la fase de luna de miel frente al 7,1% de los que recibieron placebo. La definición de remisión parcial se basó en la dosis de insulina y los niveles de control de azúcar en sangre según lo indicado por la hemoglobinaA1C, una medida de los niveles promedio de azúcar en la sangre durante tres meses.
Quattrin explicó que un niño con diabetes tipo 1 requiere aproximadamente 1 unidad de insulina por kilogramo de peso corporal por día. Eso significa que un niño que pesa aproximadamente 65 libras generalmente requiere aproximadamente 30 unidades de insulina inyectada por día una vez que está fuera delperíodo de remisión parcial, aproximadamente 3-6 meses después del diagnóstico.
"En este estudio, tanto los grupos de golimumab como los de placebo lograron un buen control del azúcar en la sangre, pero los pacientes tratados con golimumab lo lograron con menos insulina", dijo Quattrin. "Durante las 52 semanas, la dosis de insulina aumentó solo ligeramente para aquellos que recibieron golimumab, 0.07unidades por kilogramo por día, versus 0.24 unidades por kilogramo por día para aquellos en estudio con placebo Además, en un análisis post-hoc, un análisis realizado después de la conclusión del ensayo clínico, aquellos que eran menores de 18 años tenían 36% menosepisodios en los que el azúcar en la sangre fue inferior a 54 mg por decilitro, designado por la Asociación Americana de Diabetes como hipoglucemia de nivel 2 ", dijo Quattrin.
Esto es importante clínicamente porque las reacciones de bajo nivel de azúcar en la sangre son peligrosas e incluso pueden ser fatales si no se tratan. Los niveles bajos de azúcar en la sangre requieren atención inmediata, lo que a menudo hace que el niño sea retirado de la clase o actividades recreativas que comprometen la calidad de vida.
El medicamento se autoadministra como una inyección subcutánea cada 2 semanas. No se informaron efectos secundarios graves relacionados con el medicamento del estudio, como infecciones graves.
El ensayo clínico aleatorizado y controlado se realizó en 27 centros en todo EE. UU., Incluido el Centro de Diabetes en UBMD Pediatrics y Oishei Children's Hospital en Buffalo. En él participaron 84 pacientes, de 6 a 21 años, con dos tercios que recibieron golimumab yun tercio recibe placebo a partir de los 100 días desde el diagnóstico.
A lo largo de tres décadas como investigador líder en endocrinología pediátrica, Quattrin se ha interesado en encontrar formas de preservar la función de las células beta en pacientes recién diagnosticados con diabetes tipo 1.
El estudio actual se realizó sobre la base de hallazgos positivos en modelos animales, así como el trabajo de Quattrin con pacientes tratados en el Centro de Diabetes en UBMD Pediatrics y Oishei Children's Hospital. Confirma los resultados publicados por su equipo en 2009 en un estudio aleatorizadoestudio piloto 10 pacientes recibieron otro inhibidor de TNF y 8 recibieron placebo a partir de los 28 días posteriores al diagnóstico.Los resultados de este pequeño estudio de prueba de concepto sugirieron firmemente que esta clase de medicamentos podría preservar la función de las células beta en pacientes con diagnóstico reciente de tipo1 diabetes.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Buffalo . Original escrito por Ellen Goldbaum. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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