Aunque la tecnología aún está en pañales, se ha utilizado con cierto éxito.

La terapia antisentido no es estrictamente una forma de terapia génica, sino que es una terapia mediada genéticamente y a menudo se considera junto con otros métodos.

En la mayoría de los estudios de terapia génica, se inserta un gen "normal" en el genoma para reemplazar un gen "anormal" que causa la enfermedad.

Se debe usar un portador llamado vector para administrar el gen terapéutico a las células objetivo del paciente.

Actualmente, el tipo más común de vectores son los virus que han sido genéticamente alterados para transportar ADN humano normal.

Los virus han desarrollado una forma de encapsular y entregar sus genes a las células humanas de manera patógena.

Los científicos han tratado de aprovechar esta capacidad manipulando el genoma viral para eliminar los genes que causan enfermedades e insertar los terapéuticos.

Las células objetivo, como las células hepáticas o pulmonares del paciente, están infectadas con el vector.

El vector descarga su material genético que contiene el gen humano terapéutico en la célula objetivo.

La generación de un producto proteico funcional a partir del gen terapéutico restaura la célula objetivo a un estado normal.

En teoría, es posible transformar células somáticas la mayoría de las células del cuerpo o células de la línea germinal como los espermatozoides, los óvulos y sus precursores de células madre.

Toda la terapia génica hasta la fecha en humanos se ha dirigido a células somáticas, mientras que la ingeniería de la línea germinal en humanos sigue siendo controvertida.

Para que el gen introducido se transmita normalmente a la descendencia, no solo necesita insertarse en la célula, sino también incorporarse a los cromosomas mediante recombinación genética.

la terapia génica somática se puede dividir en dos categorías: ex vivo, lo que significa exterior donde las células se modifican fuera del cuerpo y luego se trasplantan nuevamente e in vivo, lo que significa interior donde los genes aún se modifican en las célulasen el cuerpo.

Los enfoques basados ​​en recombinación in vivo son especialmente poco frecuentes, porque para la mayoría de las construcciones de ADN, la recombinación tiene una probabilidad muy baja.