La degeneración macular relacionada con la edad AMRD podría tratarse mediante el trasplante de fotorreceptores producidos por la diferenciación dirigida de células madre, gracias a los hallazgos publicados hoy por el profesor Gilbert Bernier de la Universidad de Montreal y su hospital afiliado Maisonneuve-Rosemont. ARMD es unproblema ocular común causado por la pérdida de conos. El equipo de Bernier ha desarrollado una técnica in vitro altamente efectiva para producir células de retina sensibles a la luz a partir de células madre embrionarias humanas. "Nuestro método tiene la capacidad de diferenciar el 80% de las células madre en conos puros,"El profesor Gilbert explicó." En 45 días, los conos que permitimos crecer hacia la confluencia formaron espontáneamente tejido retiniano organizado que tenía 150 micras de espesor. Esto nunca se había logrado antes ".
Para verificar la técnica, Bernier inyectó grupos de células retinianas en los ojos de ratones sanos. Los fotorreceptores trasplantados migraron naturalmente dentro de la retina de su huésped ". El trasplante de cono representa una solución terapéutica para las patologías retinianas causadas por la degeneración del fotorreceptorcélulas ", explicó Bernier." Hasta la fecha, ha sido difícil obtener grandes cantidades de conos humanos ". Su descubrimiento ofrece una forma de superar este problema, ofreciendo la esperanza de que se puedan desarrollar tratamientos para las enfermedades degenerativas actualmente no curables, como Stargardt"Los investigadores han estado tratando de lograr este tipo de ensayo durante años", dijo. "Gracias a nuestro enfoque simple y efectivo, cualquier laboratorio en el mundo ahora podrá crear masas de fotorreceptores. Incluso si hay unun largo camino por recorrer antes de lanzar ensayos clínicos, esto significa, en teoría, que eventualmente podrán tratar a innumerables pacientes ".
Los hallazgos son particularmente significativos a la luz de la mejora de las expectativas de vida y el aumento asociado en casos de ARMD. La ARMD es de hecho la mayor causa de ceguera entre las personas mayores de 50 años y afecta a millones de personas en todo el mundo. Y a medida que envejecemos, es cada vez más difícil de evitar: entre las personas mayores de 80 años, este envejecimiento acelerado de la retina afecta a casi uno de cada cuatro. Las personas con ARMD pierden gradualmente su percepción de los colores y los detalles hasta el punto de que ya no pueden leer, escribir, mirar televisión o incluso reconocer una cara.
La DMAE se debe a la degeneración de la mácula, que es la parte central de la retina que permite la mayoría de la vista. Esta degeneración es causada por la destrucción de los conos y células en el epitelio pigmentario de la retina RPE, un tejidoeso es responsable de la reparación de las células visuales en la retina y de la eliminación de las células que están demasiado desgastadas. Sin embargo, solo hay tanta reparación que podemos hacer ya que nacemos con un número fijo de conos.no puede ser reemplazado naturalmente. Además, a medida que envejecemos, el mantenimiento del RPE es cada vez menos efectivo: los desechos se acumulan y forman depósitos ". Diferenciar las células RPE es bastante fácil. Pero para llevar a cabo una terapia completa, necesitamos tejido neuronal que se unatodas las células RPE a los conos. Eso es mucho más complejo de desarrollar ", explica Bernier, sin embargo, señala que cree que su equipo de investigación está preparado para el desafío.
Bernier ha estado interesado en los genes que codifican y permiten la inducción de la retina durante el desarrollo embrionario desde que completó su doctorado en Biología Molecular en 1997. "Durante mi post-doctorado en el Instituto Max-Planck en Alemania, desarrollé la idea"había una molécula natural que debía existir y ser capaz de obligar a las células madre embrionarias a convertirse en conos", dijo. De hecho, el análisis bioinformático lo llevó a predecir la existencia de una proteína misteriosa: COCO, una molécula humana "recombinacional" que esnormalmente expresado en fotorreceptores durante su desarrollo.
En 2001, lanzó su laboratorio en el Hospital Maisonneuve-Rosemont e inmediatamente aisló la molécula. Pero llevó varios años de investigación desmitificar las vías moleculares involucradas en el mecanismo de desarrollo de fotorreceptores. Su última investigación muestra que para crear conos,COCO puede bloquear sistemáticamente todas las vías de señalización que conducen a la diferenciación de las otras células de la retina en el ojo. Al descubrir este proceso molecular, Bernier fue capaz de producir fotorreceptores. Más específicamente, ha producido conos S, que son prototipos de fotorreceptores quese encuentran en los organismos más primitivos.
Más allá de las aplicaciones clínicas, los hallazgos del profesor Bernier podrían permitir el modelado de enfermedades degenerativas de la retina humana mediante el uso de células madre pluripotentes inducidas, ofreciendo la posibilidad de probar directamente vías potenciales para la terapia en los propios tejidos del paciente.
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Materiales proporcionado por Universidad de Montreal . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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