La Sociedad Internacional de Investigación de Resultados y Farmacoeconomía ISPOR publicó los resultados de una extensa revisión global que responde a una pregunta científica básica, "¿Cómo describe una 'enfermedad rara?'" En "Terminología y definiciones de enfermedades raras: una sistemática globalRevisión: Informe del Grupo de Interés Especial de Enfermedades Raras de ISPOR ".
Un amplio grupo internacional de investigadores examinó las similitudes y diferencias en las definiciones de enfermedades raras y los umbrales de prevalencia, a través de la geografía y las partes interesadas.
"No existe una definición universalmente aceptada para 'enfermedad rara'", dijo el coautor Trevor Richter, PhD, MSc, de la Agencia Canadiense de Drogas y Tecnologías en Salud CADTH, quien dirigió el grupo ISPOR. Richter confía enque este estudio generará interés entre las partes interesadas, señalando que "Nuestros hallazgos son de relevancia inmediata para los investigadores, los encargados de formular políticas y los encargados de la toma de decisiones que deben evaluar los medicamentos huérfanos y las tecnologías de salud asociadas. Este informe tendrá una importancia creciente en los próximos añosya que muchas organizaciones y jurisdicciones intentarán definir enfermedades raras por primera vez o actualizar sus definiciones existentes "
La coautora, Sandra Nestler-Parr, PhD, MPhil, miembro de la Junta de la Sociedad Alpha-X y Jefa de Enfermedades Raras de Roboleo & Co, Reino Unido, explicó que el equipo de investigación buscó sistemáticamente definiciones del término "raro"enfermedad "utilizada por pagadores, grupos de pacientes, reguladores, fabricantes, centros de investigación y evaluadores de tecnología de la salud. La búsqueda reveló 296 definiciones y 23 términos diferentes que se utilizan en al menos una de las definiciones identificadas de más de 1.100 organizaciones interesadas en 32 jurisdiccionesrepresentando las seis principales regiones geográficas del mundo: África, Asia, Europa, América del Norte, Oceanía y América del Sur. Los resultados de este notable estudio se publican en la edición de septiembre / octubre de 2015 Volumen 18, Número 6 de Valor en salud .
Richter dijo: "El término más comúnmente usado es 'enfermedad rara', que representa el 38% de todas las definiciones. Esto es seguido por 'enfermedad huérfana' que se encuentra en el 27% de las definiciones". El estudio también distingue entrelos descriptores que se refieren al tipo de enfermedad o terapia es decir, adjetivos, como "raro", "descuidado", "huérfano" o "especializado". Los descriptores relacionados con una condición es decir, sustantivos incluyen "enfermedad", "condición""discapacidad" y "síndrome". Pocas definiciones también contienen descriptores cualitativos como "potencialmente mortal", "debilitante" y "grave".
Curiosamente, los autores encontraron que las organizaciones de pacientes y de investigación tienen más probabilidades de tener una terminología definida para enfermedades raras que otras partes interesadas.
El estudio también reveló que el 58% de las definiciones contienen un umbral de prevalencia implícito o explícito, lo que sugiere que la prevalencia es una medida universalmente preferida utilizada en las definiciones de enfermedades raras. Nestler-Parr considera este hallazgo de particular importancia al afirmar que "pudimospara abordar la cuestión de cómo se usan los umbrales de prevalencia a nivel mundial dentro de las definiciones de enfermedades raras.Aunque la mayoría de las jurisdicciones que estudiamos definen el umbral de prevalencia promedio para una enfermedad rara entre 40 y 50 casos por cada 100,000 personas, existe una variación sustancial entre jurisdicciones, con umbrales que varíande cinco a 76 casos por cada 100,000 personas "
Quizás, como era de esperar, la estratificación del umbral de prevalencia por parte de los grupos de interés reveló que las organizaciones de pacientes tienen el umbral promedio más alto, más liberal, mientras que los contribuyentes privados tienen el umbral promedio más bajo, más conservador.
"La creciente conectividad global de la atención médica y el aumento de medicamentos específicos para grupos de pacientes pequeños y bien definidos han intensificado la necesidad de una mejor comprensión de las definiciones relacionadas con las enfermedades raras", dijo Nestler-Parr.
Los autores destacan la necesidad de realizar más investigaciones para comprender mejor el alcance de la diversidad existente de definiciones de enfermedades raras, así como las raíces de estas variaciones entre los grupos de partes interesadas dentro y entre las jurisdicciones. También proponen que cualquier intento de armonizar las enfermedades raraslas definiciones deben centrarse en criterios estandarizados y objetivos, como los umbrales de prevalencia, y deben evitar los descriptores cualitativos.
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Materiales proporcionado por Sociedad Internacional de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados ISPOR . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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