Los científicos han utilizado con éxito la edición de genes para reparar del 20 al 40 por ciento de las células madre y progenitoras tomadas de la sangre periférica de pacientes con anemia falciforme, según el bioingeniero de la Universidad de Rice, Gang Bao.
Bao, en colaboración con el Baylor College of Medicine, el Texas Children's Hospital y la Universidad de Stanford, está trabajando para encontrar una cura para la enfermedad hereditaria. Una sola mutación de ADN hace que el cuerpo produzca glóbulos rojos pegajosos en forma de media luna que contienen anormaleshemoglobina y puede bloquear el flujo sanguíneo en extremidades y órganos.
En su charla en la reunión anual de la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia en Austin hoy, Bao reveló los resultados de una serie de pruebas para ver si la edición basada en CRISPR / Cas9 puede solucionar la mutación. Su presentación fue parte de una sesión científicatitulado "Edición de genes e identidad humana: avances prometedores y desafíos éticos"
"La enfermedad de células falciformes es causada por una sola mutación en el gen de la beta-globina en el ADN de las células madre", dijo. "La idea es corregir esa mutación en particular, y luego las células madre que tienen la corrección diferenciaríanen las células sanguíneas normales, incluidas las células rojas de la sangre. Estas serán células sanguíneas sanas ".
El laboratorio de Bao colaboró con Vivien Sheehan, profesora asistente de pediatría y hematología en Baylor y miembro del programa de células falciformes del Texas Children's, para recolectar células madre y células progenitoras células positivas para CD34 de pacientes con la enfermedad.luego editado en el laboratorio de Bao con CRISPR / Cas9 junto con una plantilla personalizada, un fragmento de ADN diseñado para corregir la mutación.
Las células editadas genéticamente se inyectaron en la médula ósea de ratones inmunodeficientes y se analizaron después de 19 semanas para ver cuántas retenían la edición. "La tasa de reparación se mantuvo estable, lo cual es excelente", dijo Bao. Este estudio de injerto se realizóen el laboratorio de Matt Porteus, profesor asociado de pediatría en Stanford.
Otro hallazgo importante del estudio es que el sistema CRISPR / Cas9 podría introducir grandes alteraciones en los genes en las células de los pacientes, además de pequeñas mutaciones o deleciones. Estos efectos fuera del objetivo podrían causar una enfermedad.
Los hallazgos, parte de un próximo trabajo, son un paso hacia el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. Los obstáculos en el camino de una cura incluyen la optimización del sistema CRISPR / Cas9 para eliminar los efectos fuera del objetivo, así como encontrar una manera de aumentar aún másla cantidad de células madre con corrección genética.
Bao señaló que los investigadores aún no saben si la reparación de hasta el 40 por ciento de las células es suficiente para curar a un paciente ". Nos gustaría decir" Sí ", dijo," pero no lo hacemos "Realmente no lo sé todavía. Eso es algo que esperamos aprender de un eventual ensayo clínico ".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Rice . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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