Los investigadores informan en Comunicaciones de la naturaleza descubrieron por qué los alvéolos en los pulmones se obstruyen con una sustancia espesa llamada surfactante en una enfermedad brutal llamada Proteinosis Alveolar Pulmonar PAP, y muestran que tomar píldoras anti-colesterol llamadas estatinas puede tratar la enfermedad de manera efectiva.
Esa es una buena noticia para las personas con PAP porque en la actualidad el tratamiento estándar actual es algo llamado lavado pulmonar completo. Esencialmente, implica enjuagar los pulmones de los pacientes para limpiar la mugre, un procedimiento tan invasivo que requiere someter a las personas a anestesia general.Además, el procedimiento debe repetirse cada vez que se obstruyen los pulmones, lo que se traduce en algunos problemas de calidad de vida bastante graves para los pacientes.
Investigadores del Centro Médico del Hospital de Niños de Cincinnati descubrieron que el culpable es el colesterol. Dirigido por Bruce Trapnell, MD, director del Centro de Ciencia Pulmonar Traslacional, el equipo descubrió hace años que la PAP está relacionada con la interrupción de la regulación celular por una molécula llamadaFactor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos GM-CSF El GM-CSF es crucial para el desarrollo de células de macrófagos completamente maduras en los pulmones, que son necesarias para eliminar el surfactante usado, una sustancia importante para la función pulmonar, para que las personaspuede respirar
En su nuevo estudio de pacientes con PAP y modelos de ratón de la enfermedad, los investigadores descubrieron una razón más precisa de que la interrupción de la regulación celular por GM-CSF desencadena la PAP. Es porque la desregulación celular reduce la capacidad de los macrófagos para procesar y eliminar el colesterol, permitiendo que sus niveles se acumulen. Esto contribuye a la acumulación de surfactante que causa PAP y dificulta la respiración, según los autores del estudio.
explica que Trapnell explica que "el conductor patógeno de la enfermedad es la alteración de la homeostasis del colesterol en estos pacientes cambiará el pensamiento en el campo de la PAP". Ahora que sabemos que el colesterol en los macrófagos es un objetivo para el desarrollo terapéutico, la reutilización de las estatinas es unenfoque farmacológico bastante sencillo para el tratamiento de personas con PAP ".
Ensayo clínico planificado
Se espera que los resultados conduzcan a un ensayo clínico para evaluar la terapia con estatinas en un mayor número de personas que sufren de PAP, dijo Trapnell. El estudio actual probó la terapia con estatinas en dos pacientes adultos y en modelos de PAP de ratones genéticamente modificados.
Tanto en pacientes humanos como en modelos animales de PAP, la terapia de tinción se asoció con un mejor equilibrio del colesterol en las células de macrófagos pulmonares y permitió que el surfactante se eliminara de los sacos aéreos pulmonares. Esto mejoró la función respiratoria en pacientes adultos y en los modelos de laboratorio.las pruebas fueron el resultado de experimentos anteriores en macrófagos pulmonares de ratón y células donadas de pacientes.
El primer autor del estudio es Cormac McCarthy, MD, PhD, y becario del Consorcio de Enfermedades Pulmonares Raras en el Centro Translacional de Ciencias Pulmonares en Cincinnati Children's.
El apoyo financiero para el estudio provino en parte de los Institutos Nacionales de Salud / Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre R01085453, HL118161, HL136543, y un subsidio del Centro Nacional para el Avance de la Ciencia Traslacional a través del National Heart, Lung, yInstituto de Sangre HL127672.
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Materiales proporcionados por Centro médico del Hospital de Niños de Cincinnati . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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