El reemplazo celular puede desempeñar un papel cada vez más importante en el alivio de los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson EP en el futuro. Escribiendo en un suplemento especial de Revista de la enfermedad de Parkinson , los expertos describen cómo las tecnologías de células madre recientemente desarrolladas podrían usarse para tratar la enfermedad y discuten la gran promesa, así como los desafíos importantes, del tratamiento con células madre.
El tratamiento de la EP más común en la actualidad se basa en mejorar la actividad de la vía nigro-estriatal en el cerebro con terapias moduladoras de la dopamina, aumentando así los niveles de dopamina estriatal y mejorando el deterioro motor asociado con la enfermedad. Sin embargo, este tratamiento tiene una duración significativaLimitaciones a largo plazo y efectos secundarios. Las tecnologías de células madre son prometedoras para el tratamiento de la EP y pueden desempeñar un papel cada vez más importante en el alivio de al menos los síntomas motores, si no otros, en las próximas décadas.
"Necesitamos desesperadamente una mejor manera de ayudar a las personas con EP. Está aumentando en todo el mundo. Todavía no hay cura y los medicamentos solo sirven en parte para tratar por completo los problemas de descoordinación y movimiento", explicaron los coautores.Claire Henchcliffe, MD, DPhil, del Departamento de Neurología, Weill Cornell Medical College, y el Departamento de Neurocirugía, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Nueva York, NY, EUA; y Malin Parmar, PhD, del Wallenberg Neuroscience Center y Lund StemCell Center, Universidad de Lund, Lund, Suecia. "Si tiene éxito, el uso de células madre como fuente de células nerviosas productoras de dopamina trasplantables podría revolucionar la atención del paciente con EP en el futuro. Una sola cirugía podría proporcionar un trasplante que duraría todo el tiempo.la esperanza de vida de un paciente, reduciendo o evitando por completo la necesidad de medicamentos a base de dopamina ".
Los autores han analizado cómo se podrían utilizar las tecnologías de células madre desarrolladas recientemente para tratar la EP y cómo los investigadores clínicos se están moviendo muy rápidamente para traducir esta tecnología en ensayos clínicos iniciales. En el pasado, la mayoría de los estudios de trasplantes en la EP utilizaban células humanas deembriones. Si bien estos trasplantes podían sobrevivir y funcionar durante muchos años, existían problemas científicos y éticos: las células fetales son limitadas, son muy variables y difíciles de controlar. Solo algunos pacientes se beneficiaron y algunos desarrollaron efectos secundarios de lainjertos, como movimientos incontrolables llamados discinesias.
Los avances recientes en la tecnología de células madre significan que se puede garantizar la calidad, consistencia, actividad y seguridad, y que es posible cultivar cantidades esencialmente ilimitadas de células nerviosas productoras de dopamina en el laboratorio para el trasplante. Este enfoque ahora se está moviendo rápidamenteen pruebas iniciales en ensayos clínicos. La elección del material de partida también se ha ampliado con la disponibilidad de múltiples líneas de células madre embrionarias humanas, así como las posibilidades de producir células pluripotentes inducidas o células neuronales a partir de la propia sangre o células de la piel del paciente.
"Estamos entrando en una era muy emocionante para la terapia con células madre", comentó el Dr. Parmar. "Las células de primera generación se están probando ahora y los nuevos avances en biología de células madre e ingeniería genética prometen células y terapias aún mejores en el mundo.futuro. Hay un largo camino por recorrer para demostrar qué tan bien funcionarán las terapias reparativas basadas en células madre, y mucho para comprender sobre qué, dónde y cómo administrar las células, ya quién. Pero los enormes avances tecnológicos en los últimos añoshace tentador especular que el reemplazo celular puede desempeñar un papel cada vez más importante en el alivio de al menos los síntomas motores, si no otros, en las próximas décadas ".
"Con varios grupos de investigación, incluidos nuestros propios centros, avanzando rápidamente hacia las pruebas de terapias con células madre para la EP, no solo hay un impulso para mejorar lo que es posible para nuestros pacientes, sino también la comprensión de que nuestra mejor oportunidad es armonizar los esfuerzosen todos los grupos ", agregó el Dr. Henchcliffe." En este momento, estamos hablando del primer paso lógico en el uso de terapias celulares en la EP. Es importante destacar que podría abrir el camino para poder diseñar las células para proporcionar un tratamiento superior, posiblemente utilizandodiferentes tipos de células para tratar diferentes síntomas de la EP como problemas de movimiento y pérdida de memoria ".
"Este enfoque para la reparación del cerebro en la enfermedad de Parkinson definitivamente tiene un gran potencial, y las próximas dos décadas también podrían ver avances aún mayores en la ingeniería de células madre con células madre hechas a medida para pacientes o grupos de pacientes específicos", comentó Patrik Brundin,MD, PhD, Van Andel Research Institute, Grand Rapids, MI, EE. UU., Y J. William Langston, MD, Stanford Udall Center, Departamento de Patología, Universidad de Stanford, Palo Alto, CA, EE. UU., Editores en Jefe de Revista de la enfermedad de Parkinson . "Al mismo tiempo, existen varios obstáculos biológicos, prácticos y comerciales que es necesario sortear para que esto se convierta en una terapia de rutina".
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