Utilizando técnicas innovadoras de secuenciación de ARN, los investigadores del Instituto de Ciencias del Genoma de la Facultad de Medicina de la Universidad de Maryland UMSOM identificaron un novedoso tratamiento prometedor para la filariasis linfática, una enfermedad parasitaria incapacitante que es difícil de tratar. La nueva terapia potencial es experimental.medicamento contra el cáncer llamado JQ1 y se dirige a proteínas que se encuentran prominentemente en el genoma del gusano; parece matar efectivamente a los gusanos adultos en un entorno de laboratorio, según el estudio que se publicó hoy en la revista mSystems .
La filariasis linfática afecta a más de 120 millones de personas en todo el mundo, principalmente en los trópicos de Asia, el Pacífico occidental y África y partes del Caribe y América del Sur. Aquellos en los EE. UU. Que tienen la enfermedad, que se transmite por los mosquitos que transportan a los gusanos bebés, se infectaron mientras viajaban al extranjero. La enfermedad conduce a la disfunción del sistema linfático, causando hinchazón en las extremidades linfedema y endurecimiento de los brazos y las piernas elefantiasis o hinchazón del escroto en los hombres hidrocele. La filariasis linfática es unacausa principal de discapacidad permanente en todo el mundo, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.
Si bien los tratamientos actuales pueden reducir el riesgo de que la enfermedad se transmita a otras personas, los CDC dicen que no hace mucho para aliviar los síntomas. Los estudios sugieren que el antibiótico doxiciclina puede ayudar a controlar el linfedema leve a moderado al matar a los gusanos adultos, perodebe administrarse durante cuatro a seis semanas para tener efectividad.
"El medicamento JQ1 funciona al inhibir las proteínas que contienen bromodominio que son necesarias para que los gusanos adultos vivan", dijo la autora del estudio Julie Dunning Hotopp, PhD, profesora de Microbiología e Inmunología del Instituto de Ciencias del Genoma de la Escuela de la Universidad de Marylandof Medicine. "Según nuestras observaciones en el laboratorio, creemos que este medicamento podría ser más efectivo que los tratamientos estándar para matar gusanos adultos y es posible que deba administrarse solo una vez".
Trabajando junto a Matthew Chung, PhD, becario postdoctoral en el Instituto de Ciencias del Genoma y coautor del estudio, el Dr. Dunning Hotopp utilizó una técnica de secuenciación de ARN para identificar genes en los gusanos parásitos que causan filariasis linfática. Identificaron unsobrerrepresentación de genes que codifican proteínas de bromodominio. Con base en esos hallazgos, ellos y sus colegas de la Universidad de Wisconsin Oshkosh y de New England Biolabs decidieron probar JQ1, un inhibidor de bromodominio, para ver si mataría a los gusanos adultos, ydescubrió que era efectivo para matarlos en el laboratorio.
Su próximo paso es realizar estudios preclínicos para probar JQ1 en roedores infectados con gusanos parásitos para ver si el medicamento puede eliminar la infección. Si tiene éxito, el medicamento podría probarse en ensayos en humanos.
"Si bien esta investigación aún se encuentra en sus primeras etapas, destaca la capacidad de la transcriptómica para identificar posibles nuevas terapias", dijo Dean E. Albert Reece, MD, PhD, MBA, Vicepresidente Ejecutivo de Asuntos Médicos de la UMSOM y JohnZ. y Akiko K. Bowers, distinguida profesora: "Estoy ansioso por ver los resultados de futuros estudios de investigación sobre esto, ya que los pacientes con esta enfermedad tropical desatendida necesitan urgentemente tratamientos más efectivos".
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Materiales proporcionado por Facultad de medicina de la Universidad de Maryland . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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