Al usar un medicamento de primera clase en un ensayo clínico, un esfuerzo de investigación internacional dirigido por un científico de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego informa que la inhibición de una enzima clave mejoró de manera segura y efectiva la salud de las personas conenfermedad del hígado graso no alcohólico NAFLD, un trastorno metabólico crónico que afecta a cientos de millones de personas en todo el mundo.
El enfoque de silenciamiento génico representa una nueva forma de revertir la NAFLD. Los hallazgos se publican en la edición en línea del 15 de junio de 2020 de The Lancet Gastroenterology and Hepatology .
NAFLD ocurre cuando la grasa se acumula en las células del hígado debido a otras causas además del consumo excesivo de alcohol. La causa precisa no se conoce, pero se cree que la dieta y la genética juegan un papel importante. La condición generalmente no se nota hasta que la enfermedad está bien avanzada, y tal vez ha pasado a la esteatohepatitis no alcohólica NASH, una forma progresiva que puede provocar cirrosis, cáncer de hígado e insuficiencia hepática.
No hay cura. El tratamiento consiste principalmente en mejorar los factores contribuyentes, como perder peso, mejorar la dieta, hacer más ejercicio y controlar otras afecciones, como diabetes e hipertensión. No existen medicamentos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos. En el peor de los casos, puede ser necesario un trasplante de hígado.
"NAFLD ni siquiera fue reconocida como una enfermedad hace tres décadas; ahora es alarmantemente prevalente, afecta a aproximadamente una cuarta parte de todos los estadounidenses y emerge como una de las principales causas de trasplante de hígado en los Estados Unidos", dijo el estudio del estudioRohit Loomba, MD, autor principal, profesor de medicina en la División de Gastroenterología de la Facultad de Medicina de UC San Diego y director del Centro de Investigación NAFLD de UC San Diego. "Dada su relativa ubicuidad y sus consecuencias potencialmente calamitosas, los tratamientos seguros y efectivos son absolutamentenecesario."
En el ensayo de Fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, Loomba y sus colegas inscribieron a 44 participantes calificados en 16 sitios en Canadá, Polonia y Hungría. Durante 13 semanas, los participantes fueron inyectados con un inhibidor antisentido llamado IONIS-DGAT2o un placebo. El inhibidor, producido por Ionis Pharmaceuticals con sede en Carlsbad, interfiere con Diacylglycerol-O-acyltransferace o DGAT2, una de las dos formas enzimáticas necesarias para catalizar o acelerar la producción de triglicéridos, un tipo de grasa que se encuentra en la sangre.de triglicéridos aumentan el almacenamiento de grasa en todo el cuerpo, incluido el hígado.
Los investigadores encontraron que después de 13 semanas de tratamiento, los participantes que recibieron el inhibidor enzimático experimentaron reducciones cuantificables en los niveles de hígado graso en comparación con el valor inicial, sin niveles elevados de grasas, enzimas o azúcares en la sangre. Hubo seis eventos adversos graves reportados,incluyendo un paro cardíaco y trombosis venosa profunda, pero los investigadores determinaron que los eventos no estaban relacionados con el fármaco del estudio.
"Estos hallazgos mostraron una reducción robusta en la grasa del hígado por resonancia magnética sin los aumentos correspondientes en los lípidos en la sangre", dijo Loomba. "Dada una proporción significativa de pacientes que logran una reducción de aproximadamente el 30 por ciento en MRI-PDFF, el umbral que corresponde con mayores probabilidades de histologíaCuando se trata la respuesta durante un período de tiempo más prolongado, parece que después de solo 13 semanas de tratamiento, el medicamento en realidad estaba frenando la progresión de NAFLD a NASH.
"Todo esto es muy alentador y defiende el siguiente paso: ensayos a más largo plazo para investigar más a fondo el potencial de este medicamento en la mejora de las características histológicas hepáticas asociadas con NASH, el subtipo progresivo de NAFLD".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de California - San Diego . Original escrito por Scott LaFee. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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