La terapia de reemplazo mitocondrial, donde un núcleo del óvulo de una madre se transfiere a un óvulo donante que contiene mitocondrias sanas, parece prometedor para prevenir la herencia de enfermedades del ADN mitocondrial. Sin embargo, pequeñas cantidades de ADN mitocondrial a veces pueden engancharse con el transferidonúcleo, y un estudio publicado el 19 de mayo en Célula madre celular muestra que este ADN puede anular las mitocondrias en la célula donante. Los hallazgos pueden cuestionar el efecto beneficioso de la transferencia nuclear para la terapia de reemplazo mitocondrial.
"Identificamos un desafío para hacer que la terapia de reemplazo mitocondrial sea segura y efectiva", dice el autor principal del estudio Dieter Egli de la New York Stem Cell Foundation. "Anticipamos que los hallazgos informarán las decisiones sobre cuándo y cómo será el reemplazo mitocondrial en humanoshecho clínicamente "
Las mitocondrias generan la mayor parte de la energía de una célula, y las mutaciones en el ADN mitocondrial pueden provocar problemas de salud graves, como retrasos en el desarrollo, convulsiones, demencia, insuficiencia cardíaca, disfunción hepática, pérdida de visión, sordera y muerte prematura. Aunque la terapia de reemplazo mitocondrial para prevenirestas condiciones no han sido aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU., se han aprobado en el Reino Unido, y las Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina concluyeron recientemente que es éticamente permisible realizar investigaciones clínicas en los Estados Unidos.
El ADN mitocondrial se transmite exclusivamente a través de los óvulos de la madre: los espermatozoides no contribuyen con las mitocondrias a un embrión fertilizado. Por lo tanto, una técnica para prevenir la transmisión del ADN mitocondrial mutado es la transferencia nuclear, en la que el núcleo de un óvulo contieneEl ADN mitocondrial mutado se transfiere a un óvulo donado sano cuyo núcleo se ha eliminado. El objetivo es generar un óvulo que contenga el ADN nuclear de la madre prevista y el ADN mitocondrial sano de la donante.
En el nuevo estudio, Egli y sus colaboradores examinaron la reproducibilidad y la consistencia del procedimiento de transferencia nuclear. Utilizando óvulos humanos sanos, los investigadores transfirieron el genoma nuclear de un óvulo "original" a un óvulo "donado" no fertilizado.La mitad de las líneas celulares resultantes contenían un bajo porcentaje de ADN mitocondrial del óvulo original, no solo del óvulo donado.
Durante un período de seis meses, los investigadores continuaron midiendo la cantidad de ADN mitocondrial transferido en las líneas celulares a medida que el ADN mitocondrial giraba continuamente y experimentaba una deriva genética. El ADN mitocondrial transferido desapareció con el tiempo en la mayoría de los casos, mostrando que se había completadoEl reemplazo de ADN mitocondrial es posible. Pero algunas de las colonias celulares que contienen mitocondrias de genotipos muy diferentes experimentaron una reversión completa, con hasta el 100% del ADN mitocondrial que coincide con el ADN transferido.
En futuras investigaciones, Egli y su equipo buscarán formas de evitar el arrastre de ADN mitocondrial durante el procedimiento de transferencia nuclear. Las posibles estrategias incluyen reducir la transferencia de citoplasma durante la transferencia nuclear, o solo seleccionar embriones sin niveles detectables de ADN mitocondrial "extra".
"También examinaremos si la coincidencia de genotipos mitocondriales podrá evitar la inestabilidad del genotipo mitocondrial, y qué tan precisa debe ser esta coincidencia, si debe ser del mismo grupo étnico, o incluso del mismo linaje materno"Egli dice: "El progreso en cualquiera de estos frentes debería proporcionar un camino hacia la traducción terapéutica".
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