Imagine conquistar el cáncer infantil, solo para descubrir que en el futuro su corazón puede fallar. Desafortunadamente, muchos niños que han luchado contra el cáncer enfrentan esta realidad. Si bien a menudo pueden salvar vidas, los efectos del tratamiento de quimioterapia medicamentos que matan las células cancerosas puedenafectar el cuerpo en desarrollo de un niño, lo que puede resultar en efectos secundarios tardíos potencialmente mortales como daño cardíaco.
"Sufres una quimioterapia terrible, alcanzas la remisión, obtienes una nueva oportunidad de vida y luego tu corazón falla", dijo el Dr. Todd Cooper, director del Programa de Leucemia / Linfoma Pediátrico y Presidente de la Familia Evans de Cáncer Pediátrico en Seattle Children's"No es justo y estamos decididos a cambiar esta realidad".
Cooper lidera un nuevo ensayo clínico a nivel nacional, realizado dentro del Grupo de Oncología Infantil COG, para niños y adolescentes con leucemia mielógena aguda recurrente AML para probar un medicamento, CPX-351, que ha sido diseñado para matar las células leucémicasmientras minimiza el daño al corazón. Según Cooper, hasta el 30% de los pacientes que se someten a quimioterapia para la AML tendrán efectos secundarios tardíos que afectarán al corazón. Para Cooper, eso es un 30% demasiado.
La AML es un tipo de cáncer agresivo que afecta la médula ósea y la sangre. La AML puede ser difícil de tratar y requiere quimioterapia intensiva y, a menudo, un trasplante de médula ósea.
Cooper dice que los ensayos previos que probaron la efectividad y la eficacia de CPX-351 han demostrado ser tremendamente prometedores en adultos, por lo que espera llevar ese mismo éxito a los pacientes pediátricos.
Llevando esperanza a los niños con leucemia mielógena aguda
Debido a que la AML es difícil de tratar, el tratamiento estándar comúnmente involucra múltiples medicamentos de quimioterapia que se administran en una dosis más alta para eliminar las células cancerosas.
"La quimioterapia tiende a ser muy intensiva", dijo Cooper. "Algunas de las medicinas más efectivas funcionan realmente bien contra la leucemia, pero los efectos secundarios, incluido el daño al corazón, pueden ser graves".
CPX-351 administra la quimioterapia de manera diferente a la quimioterapia estándar. Los medicamentos están contenidos en una formulación liposomal que se cree que es más segura para el corazón. El liposoma se utiliza como vehículo para transportar los medicamentos al cuerpo y a la leucemiacélulas en la médula ósea. Esperamos que al estar alojado dentro del liposoma, se deposite menos quimioterapia en el corazón.
En los ensayos de fase 3 para adultos con LMA secundaria de alto riesgo, hubo una mejoría estadísticamente significativa en la supervivencia general en comparación con los pacientes que recibieron un régimen que usaba medicamentos de quimioterapia administrados de manera estándar. El uso de CPX-351 redujo el riesgode muerte en un 31% en comparación con el uso de los medicamentos de quimioterapia citarabina y daunorrubicina.
"Esta prueba no solo ofrece la esperanza de que más niños se curen, sino que más niños vivan más tiempo y lleven vidas más productivas sin daño cardíaco a término", dijo Cooper. "Estoy encantado de llevar esta terapia a los niños a través delprueba porque quiero que los niños tengan acceso tan pronto como sea posible a estos medicamentos que pueden salvar vidas ".
Aunque los resultados del ensayo no se completarán en un par de años, Cooper es optimista, CPX-351 mejorará los resultados para los niños con LMA recidivante y algún día podría convertirse en un tratamiento de primera línea.
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Materiales proporcionado por Seattle Children's Hospital . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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