Los médicos del Centro de Cáncer Kimmel de Johns Hopkins informaron que han tratado con éxito a 16 pacientes con una forma rara y letal de insuficiencia de la médula ósea llamada anemia aplásica severa usando trasplantes de médula ósea parcialmente compatibles, seguidos de dos dosis altas de un medicamento de quimioterapia común.informe sobre el nuevo régimen de trasplante y quimioterapia, publicado en línea el 22 de diciembre de 2016, en Biología del trasplante de sangre y médula , el equipo de Johns Hopkins dice que más de un año después de sus trasplantes, todos los pacientes han dejado de tomar medicamentos inmunosupresores comúnmente utilizados para tratar el trastorno y no tienen evidencia de la enfermedad.
"Nuestros hallazgos tienen el potencial de ampliar enormemente las opciones de tratamiento para la gran mayoría de los pacientes con anemia aplásica severa", según Robert Brodsky, MD, profesor de medicina y oncología en el Centro de Cáncer Johns Hopkins Kimmel y autor del informe.
Los resultados del pequeño ensayo clínico ya han llevado a la organización de un ensayo nacional más grande dirigido por Amy DeZern, MD, profesora asistente de oncología y medicina en el Centro de Cáncer Johns Hopkins Kimmel, con planes para involucrar a pacientes en 25 centros médicosa través del país.
diagnosticada en aproximadamente una de cada 250,000 personas cada año, la anemia aplásica ocurre cuando el propio sistema inmune daña las células de la médula ósea que producen sangre, que gradualmente dejan de producir glóbulos rojos y blancos y plaquetas.
Los pacientes deben recibir transfusiones de sangre frecuentes, tomar múltiples medicamentos para suprimir la respuesta autoinmune que daña la médula, tomar otros medicamentos para prevenir infecciones y limitar el contacto con el mundo exterior para evitar infecciones e incluso lesiones menores. A largo plazo, la mayoríalos pacientes eventualmente mueren de infecciones.
Cuando la terapia inmunosupresora no logra controlar la enfermedad, hasta en un 30 a 40 por ciento de los pacientes, los médicos generalmente recetan un medicamento llamado eltrombopag, que se usa en una variedad de trastornos sanguíneos para aumentar las plaquetas.Según los expertos de Johns Hopkins, funciona solo en aproximadamente el 30 por ciento de los pacientes y generalmente conduce a una respuesta parcial, no completa.
Brodsky y DeZern dicen que el único tratamiento curativo es un trasplante de médula ósea, pero pocos pacientes tienen donantes "totalmente compatibles", que comparten la misma colección de proteínas inmunoestimulantes que decoran cada célula del cuerpo.
En un esfuerzo por superar la escasez de donantes y ofrecer un trasplante a más pacientes, DeZern, Brodsky y sus colegas inscribieron a 16 pacientes entre 11 y 69 años de edad en este estudio desde julio de 2011 hasta agosto de 2016.
Cada uno de los pacientes no había respondido a la terapia inmunosupresora u otros tratamientos farmacológicos. Ninguno tenía acceso a un donante de médula ósea totalmente compatible relacionado pero tenía un donante disponible y dispuesto que era un medio compatible. Tres pacientes usaron donantes no relacionados.
Después de administrar un cóctel de medicamentos diseñados para suprimir su sistema inmunitario y evitar el rechazo de la médula del donante, los pacientes recibieron trasplantes de médula ósea a medias, algunos de hermanos o padres y otros de donantes no relacionados.
Tres y cuatro días después de sus trasplantes, los pacientes recibieron altas dosis del medicamento de quimioterapia ciclofosfamida. Durante el año siguiente, o un poco más, permanecieron con medicamentos inmunosupresores, incluido tacrolimus, y luego dejaron de tomarlos.
A las pocas semanas de sus trasplantes, las pruebas mostraron que cada uno de los recuentos de glóbulos rojos y blancos y plaquetas de los pacientes había vuelto a los niveles normales sin la necesidad de transfusiones de sangre. Una vez que se suspendió la terapia inmunosupresora, ninguno de los pacientes requirió tratamiento adicional relacionadoa su enfermedad, informó el equipo de Johns Hopkins.
Aunque 13 pacientes pudieron suspender los medicamentos inmunosupresores un año después de su trasplante, tres desarrollaron una enfermedad leve de injerto contra huésped EICH, una complicación común de los trasplantes de médula ósea que ocurre cuando las células inmunes en el trasplante atacan las células recién trasplantadasDos pacientes tuvieron GVHD leve que apareció en su piel, y un GVHD de un paciente ocurrió en la boca y la piel. Después de unos meses adicionales de terapia inmunosupresora, su GVHD disminuyó y también pudieron dejar de tomar estos medicamentos.
DeZern dice que terminar con todas las terapias relacionadas con su enfermedad ha cambiado la vida de los pacientes. "Es como la noche y el día", dice. "Pasan de no saber si tienen futuro a esperar lo que les gustaría".esperaba antes de que se enfermaran. Es tan transformador ".
Brodsky dice que los trasplantes exitosos que usan donantes con compatibilidad parcial abren la opción de trasplante a casi todos los pacientes con esta afección, especialmente a los pacientes minoritarios. Siete de los 16 pacientes tratados en Johns Hopkins se autoidentificaron como no blancos.
Un hermano completo solo tiene un 25 por ciento de posibilidades de ser una pareja completa. Sin embargo, el 100 por ciento de los padres y el 50 por ciento de los hermanos o medios hermanos son medios partidos, independientemente de su origen étnico. La persona promedio en los Estados Unidos tiene aproximadamente cuatrola mitad coincide o mejor ". Ahora, una terapia que solía estar disponible para el 25 al 30 por ciento de los pacientes con anemia aplásica severa está potencialmente disponible para más del 95 por ciento", dice Brodsky.
La idea de usar ciclofosfamida después de un trasplante de compatibilidad parcial fue pionera por primera vez hace décadas por los expertos del Centro de Cáncer Kimmel de Johns Hopkins. Brodsky dice que el medicamento destruye las células enfermas del sistema inmunitario del paciente pero no daña las células madre sanguíneas del donante, lo que crea una nueva enfermedadlibre de células sanguíneas en el paciente.
Los trasplantes de médula ósea son costosos, a veces superan los $ 300,000. Sin embargo, Brodsky y DeZern dicen que los trasplantes completos y a medio emparejar pueden salvar vidas para muchos, y existe un potencial de ahorro de costos cuando los pacientes con anemia aplásica pueden evitar toda la vidade terapia inmunosupresora, hospitalizaciones, medicamentos y transfusiones de sangre.
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Materiales proporcionado por Medicina Johns Hopkins . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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