La esclerosis múltiple se puede inhibir o revertir en modelos de ratón usando una nueva técnica de terapia génica para suprimir la respuesta inmune que induce la enfermedad, según descubrieron investigadores de la Universidad de Florida Health.
Al combinar la transferencia de un gen de proteína cerebral con un medicamento utilizado en receptores de trasplantes de órganos, los investigadores curaron esencialmente ratones con esclerosis múltiple, lo que resultó en una remisión casi completa de la enfermedad. Sus hallazgos, que según los investigadores tienen un potencial significativo paraEl 21 de septiembre se publica el tratamiento de la esclerosis múltiple y otros trastornos autoinmunes. terapia molecular .
La esclerosis múltiple afecta a alrededor de 2,3 millones de personas en todo el mundo y es la enfermedad neurológica más común en adultos jóvenes. Este trastorno incurable comienza cuando el sistema inmunitario ataca la vaina de mielina que rodea las fibras nerviosas, lo que provoca un fallo de encendido y provoca problemas de debilidad muscular, visión,habla y coordinación muscular.
Los investigadores utilizaron un virus inofensivo, conocido como virus adenoasociado o AAV, para administrar un gen que codifica uno de los objetivos inmunes comunes, una proteína de la vaina de mielina llamada glucoproteína de oligodendrocitos de mielina o MOG, en los hígados de los modelos de ratón.La proteína conduce a la producción de las llamadas células T reguladoras, que suprimen las células del sistema inmunitario deshonestas responsables de atacar la capa protectora de las células nerviosas que define la esclerosis múltiple. La efectividad de este enfoque se basa en dirigir la terapia génica al hígado., que promueve la tolerancia inmune.
"Usando una plataforma de terapia génica clínicamente probada, podemos inducir células T reguladoras muy específicas que se dirigen a las células autorreactivas responsables de causar esclerosis múltiple", dijo Brad E. Hoffman, Ph.D., profesor asociado enlos departamentos de pediatría y neurociencia de la Facultad de medicina de la Universidad de Florida.
Se descubrió que la proteína inducida por terapia génica, MOG, es eficaz para prevenir y revertir la esclerosis múltiple por sí sola y los resultados se han validado a través de múltiples experimentos independientes. En general, la terapia se probó en grupos de cinco a 10 ratones yLos resultados se reprodujeron varias veces.
Hoffman dijo que también se sintió alentado por la longevidad del tratamiento. Después de siete meses, los modelos de ratones que fueron tratados con terapia génica no mostraron signos de enfermedad, en comparación con un grupo de control que tuvo problemas neurológicos después de 14 días.
Los investigadores encontraron que, cuando se combinó la terapia génica con inmunoterapia con rapamicina, un medicamento utilizado para recubrir stents cardíacos y prevenir el rechazo de trasplantes de órganos, su eficacia se mejoró aún más. El medicamento fue elegido porque permite que las células T reguladoras sean útilesproliferar mientras bloquea las células T efectoras indeseables, dijo Hoffman.
Entre los dos grupos que recibieron rapamicina y la terapia génica, el 71 por ciento y el 80 por ciento entraron en remisión casi completa después de tener parálisis de las extremidades posteriores o cuadriplejia cercana, respectivamente. Eso, dijo Hoffman, muestra cuán poderosa y efectiva es la combinaciónpuede ser para detener la parálisis que progresa rápidamente.
Si bien los investigadores han establecido que la terapia génica estimula las células T reguladoras en el hígado, Hoffman dijo que se sabe poco más sobre la mecánica detallada de cómo funciona ese proceso.
Antes de que la terapia pueda probarse en humanos durante un ensayo clínico, se necesitará más investigación que involucre otros modelos preclínicos, dijo Hoffman.
No obstante, Hoffman dijo que es extremadamente optimista de que su inmunoterapia genética algún día podría ser un tratamiento efectivo en humanos que sufren de esclerosis múltiple y otras enfermedades autoinmunes.
"Si nuestra inmunoterapia genética puede proporcionar una remisión de la enfermedad a largo plazo, los pacientes tendrán una mejora a largo plazo con una mejor calidad de vida y ese es un resultado muy prometedor", dijo.
La investigación fue financiada por subvenciones de la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple, los Institutos Nacionales de Salud y la Red de Milagros para Niños.
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Materiales proporcionado por Universidad de Florida . Original escrito por Doug Bennett. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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