Los genetistas del Trinity College Dublin han descubierto cómo una mutación genética específica llamada H3K27M causa un cáncer infantil devastador e incurable, conocido como glioma difuso de la línea media DMG y, en estudios de laboratorio que trabajan con tipos de células modelo, revierten con éxito sus efectospara retrasar el crecimiento de las células cancerosas con un fármaco dirigido.
Su trabajo histórico, recién publicado en una revista internacional líder Genética de la naturaleza y con el apoyo de Worldwide Cancer Research y The Brain Tumor Charity, traduce la nueva comprensión crucial de la genética de la progresión de DMG en un enfoque terapéutico altamente prometedor y específico y ofrece una esperanza significativa de tratamientos mejorados en el futuro.
Los científicos ahora piden que comiencen inminentemente ensayos clínicos, en los que se pueda evaluar una clase de medicamentos ya aprobados llamados "inhibidores de EZH2". Estos medicamentos se dirigen a la misma vía biológica clave involucrada en DMG como lo hacen con éxito en linfomas y sarcomas:- dos cánceres comunes en adultos.
Adrian Bracken, profesor de la Escuela de Genética y Microbiología de Trinity, dirigió la interesante investigación. Dijo: "Hemos dado un gran paso adelante en nuestro estudio de los tumores DMG y esperamos que los conocimientos nos ayuden a diseñar e implementar oncología de precisiónenfoques de tratamiento basados en DMG en el futuro. Fundamentalmente, los medicamentos 'inhibidores de EZH2' ya han recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para el tratamiento de dos tipos de cáncer en adultos. Proponemos que estos medicamentos podrían tener un impacto en los niños conDMG y, como resultado, solicite que los ensayos clínicos comiencen a continuación.
"En última instancia, esperamos que nuestro trabajo, junto con el de otros enfocados en esta área, conduzca a enfoques clínicos curativos para lo que es una enfermedad verdaderamente terrible que puede devastar familias y para la que actualmente no existen opciones terapéuticas."
Los gliomas pediátricos como el DMG se encuentran entre los cánceres infantiles más devastadores. Los tumores generalmente surgen en el cerebro y son muy difíciles de tratar, con un pronóstico extremadamente malo. Por lo tanto, se necesitan con urgencia opciones terapéuticas eficaces.
La Dra. Jane Pears, oncóloga consultora pediátrica del Our Lady's Children's Hospital, Crumlin, que trata a niños con esta enfermedad, dijo: "A pesar de los mejores esfuerzos combinados, estos tumores siguen siendo un diagnóstico devastador para los niños y sus familias. El mejor tratamiento que podemos ofrecer actualmentepuede prolongar la supervivencia durante unos meses, pero no es curativo. Ahora estamos entrando en una emocionante era de expansión de nuestro conocimiento de esta enfermedad a nivel molecular, que a su vez nos conducirá hacia tratamientos más específicos. Gracias a los esfuerzos de traslación colaborativos entre científicos, como el profesor Bracken y su equipo que trabajan en el laboratorio, y los médicos en el entorno clínico, es de esperar que esto conduzca a los mejores resultados que todos deseamos tanto ver ".
Hablando de la importancia del trabajo, Maeve Lowery, profesora de Medicina del Cáncer Traslacional en Trinity y Directora Académica del Trinity St James's Cancer Institute TSJCI dijo: "Estos hallazgos tienen el potencial de transformar el panorama del tratamiento de los tumores DMGy mejorar los resultados para los niños con esta desafiante enfermedad. Es importante destacar que este trabajo fundamental ilustra el éxito de un enfoque de oncología de precisión, en el que comprender cómo se desarrollan los cánceres a nivel genómico puede acelerar el desarrollo de tratamientos más efectivos con menos efectos secundarios. La Oncología de PrecisiónEl programa de investigación de TSJCI, dirigido por el profesor Bracken, se basará en este éxito para continuar desarrollando estrategias de tratamiento nuevas e innovadoras para los cánceres de adultos y niños ".
La Dra. Becky Birch, jefa de investigación de The Brain Tumor Charity, que ayudó a financiar el estudio, dijo: "Este es un descubrimiento realmente prometedor que esperamos que ahora allane el camino para el desarrollo de tratamientos nuevos y específicos para niños con enfermedades difusas.gliomas de la línea media DMG, por sus siglas en inglés. Con una supervivencia promedio aún tremendamente corta en menos de 12 meses, necesitamos urgentemente encontrar nuevas opciones para ayudar a retrasar el crecimiento de este cáncer raro y a menudo inoperable y darles a los niños diagnosticados más tiempo de vida. Es realmente emocionanteque ahora comprendemos mejor cómo una mutación genética específica puede estar impulsando la enfermedad, y más aún que los medicamentos que pueden inhibir este proceso ya se han probado en otros cánceres. Si la investigación adicional ahora puede diseñar inhibidores de EZH2 para atacar de manera más efectiva las células DMG,Esperamos que estos medicamentos puedan avanzar rápidamente en ensayos clínicos para niños diagnosticados con esta devastadora enfermedad ".
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Materiales proporcionado por Trinity College de Dublín . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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