Una investigación reciente del Hospital Metodista de Houston mostró que una nueva inmunoterapia era segura para los pacientes con ELA y también reveló resultados sorprendentes que podrían traer esperanza a los pacientes que padecen esta enfermedad fatal e implacablemente progresiva.
La esclerosis lateral amiotrófica, comúnmente conocida como ELA o enfermedad de Lou Gehrig, es un trastorno del sistema nervioso en el que las células nerviosas que controlan el movimiento muscular se degeneran, lo que lleva a debilidad, dificultades para hablar y tragar, dificultad para respirar y, en última instancia, la muerte.
Los investigadores se centraron en las células T reguladoras, también conocidas como Tregs, que son células inmunitarias que ayudan a proteger al cuerpo de la inflamación dañina que acelera la progresión de la ELA.
Stanley H. Appel, MD, neurólogo y codirector del Instituto Neurológico Metodista de Houston, y su equipo lanzaron un estudio para determinar si el tratamiento con infusiones de Tregs era seguro y tolerable para los pacientes con ELA. Esta investigación aparecerá en julio2018 número de Neurology® Neuroinmunology & Neuroinflammation , una revista oficial de la Academia Estadounidense de Neurología.
"Descubrimos que muchos de nuestros pacientes con ELA no solo tenían niveles bajos de Tregs, sino también que sus Tregs no funcionaban correctamente", dijo Appel, autor principal y presidente del departamento de neurología del Hospital Metodista de Houston. "Creímosque mejorar el número y la función de Tregs en estos pacientes afectaría la progresión de su enfermedad ".
Appel y su equipo seleccionaron tres pacientes en diferentes etapas de progresión de la ELA para el estudio.
"Como creíamos, nuestros resultados mostraron que era seguro aumentar sus niveles de Treg", dijo Appel. "Lo que nos sorprendió fue que la progresión de su ELA disminuyó drásticamente mientras recibían infusiones de Tregs que funcionaban correctamente. Mi esperanza es que estela investigación cambia la ELA de una sentencia de muerte a una sentencia de por vida. No curará la enfermedad de un paciente, pero podemos marcar la diferencia ".
Los tres pacientes de este estudio se sometieron a leucocitaféresis, un procedimiento en el que se extrae sangre, los glóbulos blancos se separan de los glóbulos rojos y los glóbulos rojos se devuelven al cuerpo. Luego se separaron los Treg de los glóbulos blancos. La investigación de AppelEl equipo descubrió que las Treg que no funcionaban correctamente en los pacientes con ELA volvieron a la normalidad una vez fuera del cuerpo. Colaboraron con el programa de trasplante de células madre y terapia celular del MD Anderson Cancer Center para aumentar la cantidad de Treg de cada paciente antes de volver a administrarlos por vía intravenosa en elpacientes.
"El objetivo de este estudio fue determinar si es seguro aumentar los niveles de Tregs funcionales en pacientes con ELA", dijo Jason Thonhoff, MD, Ph.D., neurólogo y autor principal de Houston Methodist. "Se realizarán estudios más grandesnecesario para determinar si es un tratamiento eficaz, pero como médico e investigador que se especializa en ELA, estoy muy entusiasmado con la esperanza que brindan estos hallazgos iniciales ".
Cada paciente recibió ocho infusiones de Treg durante el estudio. Las primeras cuatro infusiones se administraron cada dos semanas y las últimas cuatro una vez al mes. La progresión de la enfermedad se midió utilizando dos escalas de calificación de progresión de la ELA. Entre la primera ronda y la segunda rondade infusiones de Treg y luego, después de que se completó la segunda ronda de infusiones, la progresión se reanudó dentro de unas pocas semanas a meses después de la última infusión de Treg.
"Una persona tiene aproximadamente 150 millones de Tregs circulando en su sangre en un momento dado", dijo Thonhoff. "Cada dosis de Tregs administrada a los pacientes en este estudio resultó en un aumento de entre el 30 y el 40 por ciento sobre los niveles normales.se observó progresión de la enfermedad durante cada ronda de cuatro infusiones de Treg ".
A continuación, Appel y Thonhoff lanzarán un estudio de fase 2 para evaluar más a fondo la seguridad y la eficacia de las infusiones de Treg para ralentizar la progresión de la ELA. Esperan convertir esta investigación en una terapia celular lista para usar para los pacientes con ELA.
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Materiales proporcionado por Metodista de Houston . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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