Con escasez de órganos de donantes, Mayo Clinic está explorando estrategias terapéuticas para pacientes con enfermedades hepáticas debilitantes. Los investigadores están probando un nuevo enfoque para corregir los trastornos metabólicos sin un trasplante de órgano completo. Sus hallazgos aparecen en Medicina traslacional científica .
El estudio de investigación médica probó la terapia génica en cerdos que padecían tirosinemia hereditaria tipo 1 HT1, un trastorno metabólico causado por una deficiencia enzimática. El tratamiento común para esta enfermedad es un régimen farmacológico, pero es ineficaz en muchos pacientes yse desconoce la seguridad a largo plazo del uso del medicamento.
"El trasplante de hígado es la única opción curable en el tratamiento de HT1, que se caracteriza por una enfermedad hepática progresiva", dice Raymond Hickey, Ph.D., investigador quirúrgico de Mayo. "El uso de este nuevo enfoque para tratar HT1 y otras enfermedades metabólicaspermitir a los pacientes evitar un trasplante de hígado y salvar más vidas ".
A través de la terapia génica, las células hepáticas corregidas se trasplantan al hígado enfermo, lo que da como resultado la producción de enzimas ". Este tratamiento es una nueva forma de trasplante celular que utiliza las propias células del paciente, por lo que no requiere medicamentos inmunosupresores y, por lo tanto,evita los efectos secundarios de esos medicamentos ", dice Scott Nyberg, MD, Ph.D., cirujano de trasplante de hígado en Mayo Clinic. Esta terapia resultó en la mejora de los cerdos con HT1 y la prevención de insuficiencia hepática. El uso de imágenes nuclearespermite a los investigadores monitorear la expansión de las células corregidas a través de un proceso de imágenes no invasivo.
"Los pacientes pediátricos que padecen errores innatos del metabolismo del hígado se beneficiarán más de esta terapia", dice el Dr. Hickey. "Más de una quinta parte de todos los trasplantes de hígado pediátricos son el resultado de una enfermedad metabólica".
El estudio también examina el uso de vectores lentivirales para la administración de células en el tratamiento de enfermedades hepáticas, una herramienta que se usa tradicionalmente en el tratamiento de trastornos sanguíneos.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Clínica Mayo . Original escrito por Bob Nellis. Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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