La primera terapia génica para el cáncer, aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos en agosto, transformará el tratamiento de un tipo particular de cáncer en niños y adultos jóvenes. Es transformador porque utiliza las propias células inmunitarias del paciente para atacar las células cancerosas.La esperanza es que este sea solo el primero de muchos otros medicamentos capaces de aprovechar el sistema inmunológico de un paciente.
Sin embargo, esta terapia, llamada Kymriah tisagenlecleucel, y otras similares en proceso plantean desafíos difíciles para los encargados de formular políticas. "Seguridad, acceso y costo: tenemos que resolver todo eso si todos se van a beneficiar", diceKaren Maschke, la primera autora.
Maschke, Michael Gusmano y la presidenta del Hastings Center, Mildred Solomon, describen el avance, evalúan los desafíos y hacen recomendaciones en la edición de octubre de Asuntos de salud .
La nueva terapia fue desarrollada por Novartis para tratar a niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda LLA precursora de células B en recaída o refractaria. Tratamiento denominado receptor de antígeno quimérico CAR de células T, funciona mediante la reingeniería genética de las células T de un paciente, glóbulos blancos en el sistema inmunológico. Luego, las células T alteradas se infunden en el paciente para atacar las células cancerosas.
seguridad
Los ensayos clínicos de Novartis encontraron que 52 de 63 pacientes estaban en remisión tres meses después de recibir una infusión única. Sin embargo, la terapia también tiene efectos secundarios neurológicos y de otro tipo que ponen en peligro la vida del 76 por ciento de los pacientes, y aumentael riesgo de que los pacientes desarrollen cánceres secundarios.
Los autores señalan que, dado que los tratamientos para el cáncer de células T con CAR se siguen probando en ensayos clínicos antes de obtener la aprobación de la FDA, "la FDA y los Consejos de Revisión Institucional IRB que supervisan la investigación en seres humanos deben examinar cuidadosamente [el perfil de riesgo-beneficio]para determinar si los beneficios potenciales del tratamiento en investigación justifican permitir que los pacientes con cáncer se inscriban en un estudio ".
También recomiendan que los IRB se aseguren de que todos los formularios de consentimiento indiquen claramente la posibilidad de efectos adversos y que la FDA lleve a cabo un seguimiento posterior a la autorización de los eventos adversos que experimentan los pacientes. La agencia exige que Novartis realice un estudio posterior a la comercialización de la seguridad yeficacia de Kymriah. "Sin embargo, es una pregunta abierta si la FDA, bajo la administración del presidente Donald Trump, retirará la aprobación de la licencia de productos de terapia innovadora cuyo uso clínico a lo largo del tiempo indica que son ineficaces o dañinos para los pacientes", escriben.
Acceso
Los autores expresan su preocupación de que muchos pacientes que podrían beneficiarse de la terapia no tendrán acceso a ella, al menos no por un tiempo. Eso se debe a la habilidad altamente especializada necesaria para rediseñar genéticamente las células T de los pacientes, administrar la infusión,y tratar los efectos secundarios graves son escasos. Kymriah estará disponible en centros de tratamiento certificados en solo 16 estados, todos menos cuatro con un solo sitio de tratamiento. "Tener menos sitios con personal clínico altamente capacitado para tratar pacientes muy enfermos es a menudo óptimo paraasegurando la entrega de alta calidad de tratamientos complejos, pero al menos al principio habrá un serio desafío de acceso ", escriben.
costo
"Incluso si se puede resolver el problema de la disponibilidad limitada, el costo del tratamiento aún plantea importantes cuestiones de justicia", explica el artículo. Kymriah costará $ 475,000 por una sola infusión, y la aprobación de una terapia por parte de la FDA no garantizaque las aseguradoras lo cubrirán.
"Si las terapias con células CAR T resultan tan seguras y efectivas como otros tratamientos innovadores recientes, los beneficios serán tremendos y la demanda será alta", escriben los autores. "Sin embargo, como ha sido el caso con otros recientes beneficiosos pero de altaprecio de los medicamentos, las terapias de células T con CAR pueden generar mayores costos de atención médica, acceso muy limitado e incluso mayores desigualdades en el acceso y los resultados de salud. Para que el público se beneficie de tratamientos innovadores sin romper el sistema de atención médica o los bolsillos de los estadounidenses, la ética y la sabiduríala formulación de políticas debe ponerse al día con la ciencia ".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por El Centro Hastings . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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