Con los costos de desarrollo de medicamentos superando los $ 1.2 mil millones £ 850 millones para obtener un solo tratamiento hasta el punto de que pueda venderse y usarse en la clínica, ¿podría el análisis genético ahorrar cientos de millones de dólares?
Según un nuevo estudio publicado en el Revista Internacional de Epidemiología y esta semana, la investigación genética en estudios prospectivos de biobancos a gran escala puede mejorar significativamente la línea de desarrollo de fármacos y reducir los costos.
Los nuevos tratamientos se descubren explorando las vías biológicas que causan enfermedades pero pueden modificarse con medicamentos. La ruta de la biología básica a los ensayos aleatorios a gran escala en humanos es larga y costosa: se estima en más de $ 1.2 mil millones para obtener un productomercado. En parte, esos costos se deben a que la ruta hacia un medicamento exitoso está plagada de aquellos que se han quedado en el camino en varios puntos durante el desarrollo. Sin embargo, el estudio de uno de esos medicamentos fallidos ha señalado una forma que podría reducir los costos.
La fosfolipasa A2 asociada a lipoproteínas Lp-PLA2 circula con el colesterol en la sangre y los niveles altos se asocian con un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular, por lo que inhibir la Lp-PLA2 podría ser beneficioso. Darapladib, un inhibidor de Lp-PLA2, fue desarrollado porHuman Genome Sciences que GlaxoSmithKline GSK compró por 3.000 millones de dólares en 2012. Pero dos grandes ensayos de fase III de darapladib financiados por GSK fueron fracasos decepcionantes. La inversión en el inhibidor Lp-PLA2 no dio resultado porque la vía biológica resultóser uno que causó enfermedad cardiovascular.
Investigadores de la Universidad de Oxford y la Academia de Ciencias Médicas de China unieron fuerzas con GSK para explorar si este resultado decepcionante podría haber sido predicho usando una variante genética que imita el efecto del fármaco. Las personas con una variante que no funciona tienen niveles más bajosde Lp-PLA2, por lo que la idea es ver si estas personas tienen un riesgo menor de enfermedad cardiovascular que aquellas con variantes funcionales. En un estudio de más de 90,000 participantes en el estudio prospectivo China Kadoorie Biobank CKB, la asociación entre esta variante genéticay se exploró una variedad de enfermedades cardiovasculares y no cardiovasculares. Este método se denomina "aleatorización mendeliana" porque se basa en la forma en que el juego de azar determina las variantes genéticas heredadas en la concepción y permite que la naturaleza imite ensayos controlados aleatorios.
Los investigadores encontraron que las personas con una variante genética que no funciona no tenían un riesgo menor de desarrollar enfermedades cardiovasculares y otras enfermedades no cardiovasculares, confirmando los hallazgos del ensayo. Comparado con los muchos pasos en el camino tradicional hacia el desarrollo de fármacos a un costo de varios miles de millones de dólares, la disponibilidad de biobancos a gran escala hace que el costo de llevar a cabo análisis de aleatorización mendelianos sea trivial.Es probable que esta metodología se use mucho más ampliamente para examinar la naturaleza causal de las vías biológicas involucradas en enfermedades antes de montar grandesescalar ensayos en el futuro.
La autora principal del estudio, la Dra. Iona Millwood, de la Universidad de Oxford, dijo: 'Nuestra investigación utilizó una variante genética que solo se encuentra en los asiáticos orientales, y demuestra el valor de los posibles estudios de biobancos con datos genéticos vinculados a registros de salud, realizados en diferentes paísespoblaciones, para predecir los posibles beneficios o daños de los nuevos objetivos farmacológicos '.
El profesor Zhengming Chen, autor principal e investigador principal del Biobanco Kadoorie de China en la Universidad de Oxford, dijo que 'CKB es un recurso poderoso. Nuestra investigación en curso incluye la medición de miles de variantes genéticas funcionales que pueden representar posibles objetivos de fármacos en diferentesvías biológicas, y estamos utilizando el mismo enfoque para evaluar una serie de otros objetivos terapéuticos importantes ''.
El estudio demostró que la genética tiene un enorme potencial para mejorar la línea de desarrollo de fármacos y es probable que las colaboraciones estrechas entre la industria farmacéutica y los investigadores académicos desempeñen un papel importante en el descubrimiento y desarrollo de fármacos en el futuro, aprovechando los grandes estudios prospectivos de biobancos ya establecidos.
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Materiales proporcionado por Oxford University Press OUP . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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