Un equipo de investigación dirigido por la Universidad de Osaka ha publicado recientemente hallazgos que brindan un rayo de esperanza a los millones de personas que padecen la enfermedad de Parkinson EP en todo el mundo. Aunque es más común en las personas mayores de sesenta años, la EP puede aparecer a cualquier edad, con un estimadoprevalencia de 41 por cada 100.000 personas en la cuarentena. Y aunque no es fatal en sí misma, la neurodegeneración progresiva que es característica de la EP a menudo puede causar efectos secundarios que conducen a la muerte.
La causa exacta de la EP sigue siendo un misterio, pero los investigadores creen que es probable que tanto la genética como el medio ambiente desempeñen un papel. Sin embargo, es importante destacar que todos los pacientes con EP muestran una pérdida de neuronas dopaminérgicas en el cerebro y un aumento de los niveles de una proteína llamadaα-sinucleína, que se acumula en los cuerpos de Lewy. Los cuerpos de Lewy son una característica patológica de las formas familiares y esporádicas de la enfermedad, así como de algunos tipos de demencia.
En el estudio publicado este mes en Informes científicos , el equipo dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Osaka se centró en la α-sinucleína como objetivo para un nuevo tratamiento para la EP.
"Aunque hay medicamentos que tratan los síntomas asociados con la EP, no existe un tratamiento fundamental para controlar la aparición y progresión de la enfermedad", explica el autor principal Takuya Uehara. "Por lo tanto, buscamos formas de prevenir la expresión de α-sinucleína y eliminar eficazmente la causa fisiológica de la EP ".
Para hacer esto, los investigadores diseñaron fragmentos cortos de ADN que son imágenes especulares de secciones del producto del gen de la α-sinucleína. Las construcciones se estabilizaron mediante la adición de puentes amido. Los fragmentos resultantes, llamados ácido nucleico puente amidoLos oligonucleótidos antisentido modificados ASO se unen a su secuencia de ARNm coincidente, lo que evita que se traduzca en proteína. Después de seleccionar 50 ASO diferentes, los investigadores se decidieron por una secuencia de 15 nucleótidos que disminuyó los niveles de ARNm de α-sinucleína en un 81%.
"Cuando probamos el ASO en un modelo de ratón de EP, descubrimos que se entregó al cerebro sin la necesidad de portadores químicos", dice el coautor principal Chi-Jing Choong. "Pruebas adicionales demostraron que el ASO de manera efectivadisminuyó la producción de α-sinucleína en los ratones y redujo significativamente la gravedad de los síntomas de la enfermedad dentro de los 27 días de la administración ".
Explica el autor principal del estudio Hideki Mochizuki: "Nuestros resultados mostraron que la terapia génica con ASO dirigidos a α-sinucleína es una estrategia prometedora para el control y la prevención de la EP. Esperamos que en el futuro, este método se utilice parano solo trata con éxito la EP, sino también la demencia causada por la acumulación de α-sinucleína ".
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Materiales proporcionado por Universidad de Osaka . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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