¿Cuándo es apropiado tratar a los niños pequeños con hormona del crecimiento? La respuesta no siempre es clara, como han descubierto muchos padres y médicos durante las últimas tres décadas.
Las preocupaciones sociales, médicas y éticas complican el problema. La baja estatura en sí misma no es una enfermedad, aunque puede ser el resultado de una enfermedad subyacente. Pero el diagnóstico puede ser un desafío y las decisiones de tratamiento pueden ser controvertidas. Algunos niños de baja estatura pero saludables reciben costosas inyecciones nocturnas dehormona de crecimiento recombinante. Al igual que con cualquier medicamento, puede haber efectos secundarios y posiblemente riesgos desconocidos a largo plazo.
Un grupo de expertos médicos sopesó la evidencia existente y emitió un nuevo conjunto de pautas clínicas para el manejo de niños y adolescentes con retraso del crecimiento. Escritas en nombre de la Sociedad Endocrina Pediátrica, las pautas son la primera actualización de la sociedad desde 2003. Para niños conciertas afecciones médicas claramente diagnosticadas, los expertos recomiendan tratamientos hormonales. Cuando se desconoce la causa de la falla del crecimiento, desaconsejan el uso rutinario de la hormona del crecimiento y recomiendan un enfoque de toma de decisiones más mesurado.
"Los matices de este problema dejan mucho espacio para preguntas abiertas y diferencias de interpretación", dijo la líder del estudio Adda Grimberg, MD, endocrinóloga pediátrica del Children's Hospital of Philadelphia CHOP. "Al desarrollar estas pautas, analizamos no sololos resultados, pero las fortalezas, limitaciones y sesgos potenciales de los estudios en una gran base de evidencia que continúa evolucionando ".
Grimberg y sus colegas publicaron sus pautas a través de dos comités de la Sociedad Endocrina Pediátrica: el Comité de Fármacos y Terapéutica y el Comité de Ética. Las pautas aparecieron en línea el 25 de noviembre en Investigación hormonal en pediatría , y en la edición impresa de enero de 2017.
Los coautores incluyeron siete endocrinólogos pediátricos de diferentes centros de EE. UU. Y Canadá, además de un bioético pediátrico y un consultor para el enfoque metodológico del grupo. Usando ese método, llamado GRADE Grading of Recommendations, Assessment, Development and Evaluation,los coautores generaron una serie de recomendaciones sólidas, recomendaciones condicionales y declaraciones de buenas prácticas sin calificar.
Los autores se centraron en tres diagnósticos: deficiencia de la hormona del crecimiento GHD, deficiencia primaria de IGF-I PIGFD y estatura baja idiopática ISS. En GHD, un niño no produce suficiente hormona del crecimiento, y los autores recomiendan encarecidamente latratamiento estándar con hormona de crecimiento recombinante.
La hormona del crecimiento humana normalmente actúa a lo largo de una vía de señalización que estimula la producción del factor de crecimiento IGF-I, que luego afecta a los tejidos corporales, como las placas de crecimiento de los huesos. Por lo tanto, la deficiencia de la hormona del crecimiento a menudo causa una deficiencia de IGF en sentido descendente. Sin embargo, en PIGFD,un paciente tiene suficiente hormona del crecimiento pero tiene un defecto biológico que reduce la producción o la acción del factor de crecimiento IGF-I. Debido a que la desnutrición es una causa común de niveles bajos de IGF-I, los médicos primero deben descartar un problema nutricional antes de diagnosticar IGFPara un verdadero PIGFD, los autores respaldan el tratamiento de niños con factor de crecimiento IGF-I recombinante.
En ISS, se desconoce la causa de la baja estatura. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Ha definido ISS como la altura que está más de 2,25 desviaciones estándar por debajo de la altura media para la edad y el sexo de un paciente, sin evidencia de enfermedad subyacente. Esta estadísticaLa definición corresponde al 1.2 por ciento más bajo de la población de EE. UU.: alturas adultas por debajo de 5 pies, 3 pulgadas para los hombres y menos de 4 pies, 11 pulgadas para las mujeres.
Para los niños con ISS, los autores ofrecen una recomendación condicional, desaconsejando el uso rutinario del tratamiento con hormona del crecimiento. En su lugar, recomiendan que los padres y los médicos adopten un enfoque de toma de decisiones compartido, sopesando las cargas físicas y psicológicas del niño, junto con unadiscusión de riesgos y beneficios.
"El tratamiento con hormona del crecimiento para pacientes con deficiencia de la hormona del crecimiento ofrece beneficios para la salud más allá de la altura", dijo Grimberg, "pero el tratamiento con hormona del crecimiento para ISS se trata únicamente de la altura. Otra diferencia importante es que, a diferencia de los pacientes con deficiencia de la hormona del crecimiento, no todos los pacientescon ISS aumentan su altura en respuesta al tratamiento con hormona del crecimiento. Por lo tanto, la decisión de tratar ISS es más una decisión subjetiva que una deficiencia de la hormona del crecimiento ".
Gran parte de la controversia en el tratamiento con hormona del crecimiento involucra a ISS. Los autores señalan que, en la práctica, las familias de muchos niños que son bajos pero que no cumplen con la definición de la FDA para ISS han buscado tratamiento con hormona del crecimiento para hacerlos más altos. Grimberg mostró anteriormenteen la investigación nacional que el sesgo de género influye tanto en los patrones de derivación como de tratamiento para los niños de estatura baja. Los niños de estatura baja tienen tres veces más probabilidades que las niñas de estatura de ser tratados con hormona del crecimiento para la EEI, aunque proporciones iguales de ambos géneros caen por debajo del umbral de estatura de la EEI. UnaLa consecuencia es que se puede pasar por alto a las niñas de baja estatura con una enfermedad subyacente, mientras que los niños de baja estatura y sanos pueden recibir tratamientos innecesarios.
Además, las ganancias de estatura a corto plazo no siempre se traducen en diferencias de estatura en los adultos. Un estudio completo de los resultados a largo plazo requeriría muchos años para completarse y, por lo tanto, a menudo es costoso e inviable de realizar.
"Encontramos grandes lagunas en nuestro conocimiento sobre el tratamiento con hormona del crecimiento", dijo Grimberg. "Por ejemplo, sabemos poco sobre los riesgos a largo plazo de las inyecciones nocturnas de hormonas administradas durante años. Ni siquiera conocemos realmente la relación entrealtura adulta y calidad de vida adulta ".
Existen otras lagunas en la investigación para diagnosticar la deficiencia de la hormona del crecimiento. Debido a que las pruebas de diagnóstico han evolucionado con el tiempo, diferentes pruebas pueden proporcionar diferentes resultados para la misma muestra, lo que dificulta la comprensión de la literatura científica con el tiempo.
Dado el estado actual de los conocimientos, existen cuestiones éticas, además de cuestiones médicas, relacionadas con el tratamiento con hormona del crecimiento para niños de estatura baja que no tienen una enfermedad ". La administración de un tratamiento con hormona del crecimiento puede ayudar a los niños muy bajos a ganar unos centímetros de altura,pero también los expone a una hormona poderosa cuando no conocemos completamente las implicaciones a largo plazo ", dijo el coautor Chris Feudtner, MD, PhD, pediatra de CHOP y director del Departamento de Ética Médica del hospital.
Si bien respaldan la investigación adicional para abordar las muchas preguntas sin respuesta en el campo, los autores recomiendan que solo los endocrinólogos pediátricos manejen la evaluación y el tratamiento para la deficiencia de la hormona del crecimiento, ISS y PIGFD en niños ". Los métodos rigurosos fueron diseñados para crear recomendaciones en el gruponivel ", agregó Grimberg." Sin embargo, debido a la variabilidad interindividual, es importante que los médicos sopesen los posibles beneficios y riesgos del tratamiento para cada paciente individual en el contexto de la base de evidencia en evolución ".
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Materiales proporcionado por Hospital de Niños de Filadelfia . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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