Incluso una dosis única de una molécula de ácido ribonucleico específica, conocida como un pequeño ARN interferente ARNip, ofrece a los pacientes con alto riesgo de enfermedad cardiovascular una protección duradera contra el colesterol LDL alto, uno de los principales factores de riesgo de ataque cardíacoy accidente cerebrovascular. Este es el resultado de un estudio clínico que investigadores de Charité e Imperial College London han publicado como autores principales en la edición actual de New England Journal of Medicine *.
Como un componente de las paredes celulares y un componente básico de numerosas hormonas, el colesterol juega un papel importante en el metabolismo de los lípidos de la célula. Sin embargo, el exceso de colesterol LDL en la sangre aumenta el riesgo de aterosclerosis endurecimiento de las arterias yproblemas como ataque cardíaco y accidente cerebrovascular. Los pacientes que padecen un trastorno genético que causa niveles muy altos de colesterol LDL tienen un riesgo particularmente alto. En estos pacientes, una proteína conocida como PCSK9 proproteína convertasa subtilisina / kexina tipo 9 previene el hígadode eliminar el colesterol LDL de la sangre.
En su estudio, el Prof. Ulf Landmesser, Jefe del Departamento de Cardiología de Charité Campus Benjamin Franklin y el Prof. Kausik Ray del Imperial College de Londres, utilizaron el principio de interferencia de ARN. El proceso, que fue descubierto hace unos años, utiliza moléculas de ARN ARN interferente pequeño para inhibir la síntesis de proteínas dañinas. Cuando el ARNip bicatenario se introduce en una célula, se unirá a una molécula conocida como complejo silenciador inducido por ARN complejo RISC.proceso para ser utilizado de manera específica para silenciar genes específicos.
En su estudio, los investigadores investigaron qué tan efectivo y eficiente era un ARNip específico para atacar la proteína PCSK9. Un total de 501 pacientes de alto riesgo con niveles altos de colesterol LDL recibieron dosis subcutáneas variables de inclisiran o placebo. Los resultados mostraron que inclisirancondujo a una reducción significativa en los niveles tanto de proteína como de colesterol LDL, con niveles de colesterol LDL que se redujeron hasta en un 41.9 por ciento después de una sola dosis, y hasta un 52.6 por ciento después de dos dosis.
"Fue particularmente interesante ver cuán sostenido fue el efecto del tratamiento, con el efecto de una dosis única que permaneció aparente durante más de nueve meses", explica el profesor Ulf Landmesser. Y agrega: "El siguiente paso serápara desarrollar aún más este tratamiento mediante la realización de un gran ensayo de resultados clínicos. Esperamos probar lo que podría convertirse en un nuevo tipo de terapia para la prevención de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares en pacientes de alto riesgo ".
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Materiales proporcionados por Charité - Universitätsmedizin Berlín . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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