Los investigadores de Melbourne están trabajando hacia un tratamiento potencial para retrasar la progresión de la enfermedad de la neurona motora MND, ofreciendo esperanza a las personas con esta enfermedad debilitante e incurable.
El equipo de investigación ha descubierto cómo se desencadena la inflamación en la MND. Identificar las moléculas involucradas en esta vía podría ser un primer paso hacia un nuevo tratamiento para la MND.
Descubrieron que al bloquear un sensor inmunológico llamado STING, podían prevenir drásticamente la inflamación de las células de los pacientes con MND, allanando el camino para el desarrollo de una nueva clase de medicamentos para personas con trastornos neurodegenerativos, como MND.
El descubrimiento, publicado hoy en celda , fue dirigido por los investigadores del Instituto Walter y Eliza Hall, el Profesor Asociado Seth Masters y el Dr. Alan Yu, con colegas de la Universidad de Melbourne y el Instituto Hudson.
Deteniendo la respuesta inflamatoria
La MND es una afección incurable en la que las células nerviosas que controlan los músculos que nos permiten movernos, hablar, tragar y respirar no funcionan. Uno de cada 10,000 australianos será diagnosticado con MND en su vida y la esperanza de vida promedio a partir del diagnósticoson solo dos años.
La mayoría de las personas que padecen MND tienen una acumulación de una proteína llamada TDP-43 dentro de las células del sistema nervioso central. Esta acumulación está asociada con una respuesta inflamatoria que precede a los principales síntomas de la MND.
Los investigadores del Instituto investigaron cómo se desencadena la inflamación que causa la enfermedad en la MND, dijo el profesor asociado Masters. "Esto identificó inesperadamente que un sensor inmunológico llamado STING se activa aguas abajo de TDP-43. Por suerte, nuestro equipo ya había estudiado el papel de STINGen otras enfermedades inflamatorias y ahora estamos trabajando en cómo bloquearlo ".
Luego, el equipo utilizó nuevos inhibidores, compuestos similares a fármacos, para bloquear diferentes componentes de esta vía inflamatoria.
"Utilizando células de pacientes con MND que podemos convertir en neuronas motoras en un plato, demostramos que el bloqueo de STING previene drásticamente la inflamación y mantiene las células vivas por más tiempo. Este es un primer paso emocionante antes de llevar estos inhibidores a la clínica para recibir tratamientopara MND.
Primer paso vital hacia un tratamiento
El profesor asociado Masters dijo que su investigación también había establecido la activación de STING en personas que habían fallecido debido a MND.
"Ahora nuestro objetivo es validar un biomarcador de la vía más temprano en la progresión de la enfermedad. Una vez que este biomarcador neuroinflamatorio sea validado, entenderemos mejor qué pacientes se beneficiarán más de los tratamientos dirigidos a la vía", dijo.
"Con este conocimiento, existe la posibilidad de desarrollar un tratamiento para pacientes con MND.
"Curiosamente, nuestros modelos preclínicos sugieren que aunque los fármacos antiinflamatorios que inhiben el STING no previnieron la aparición de la enfermedad, retrasaron la progresión degenerativa de la enfermedad".
Esperanza para las personas con MND y otros trastornos neurodegenerativos
El profesor asociado Masters dijo que este descubrimiento ofrecía esperanza a las personas diagnosticadas con la enfermedad debilitante
"Tenemos la esperanza de que esta investigación pueda conducir a un tratamiento para las personas con MND establecida, que actualmente tienen muy pocas opciones de tratamiento y una esperanza de vida después del diagnóstico de solo dos a cinco años", dijo.
"Si bien no es una cura, esperamos que pueda extender la esperanza de vida y mejorar drásticamente la calidad de vida de las personas diagnosticadas con MND".
El profesor asociado Masters dijo que un tratamiento futuro también podría ser eficaz para ralentizar la progresión de otros trastornos neurodegenerativos.
"Esperamos desarrollar una nueva clase de medicamentos que actúen como inhibidores de STING para detener la progresión de trastornos neurodegenerativos, como MND, demencia frontotemporal y enfermedad de Parkinson".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Instituto Walter y Eliza Hall . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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