Los investigadores de la Universidad de Queensland han identificado un posible tratamiento para retrasar la pérdida de neuronas motoras y los síntomas en la enfermedad de las neuronas motoras EMN inevitablemente fatal.
La Dra. Karin Borges, investigadora de la Facultad de Ciencias Biomédicas, dijo que la triheptanoína, un aceite sintético de triglicéridos, podría ayudar a abordar los problemas con el metabolismo energético asociado con la enfermedad neurodegenerativa.
"La MND se caracteriza por la degeneración de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal que conduce a debilidad muscular, parálisis y muerte, generalmente debido a insuficiencia respiratoria", dijo el Dr. Borges.
"Hay evidencia que muestra que la enfermedad interrumpe el proceso proporcionando la fuente de energía celular primaria necesaria para la función y supervivencia celular"
La investigación del Dr. Borges probó si administrar triheptanoína oral podría prevenir la muerte celular y la aparición de síntomas en un modelo animal de MND.
"Descubrimos que la pérdida de neuronas motoras se redujo en un tercio y la pérdida de la fuerza de las extremidades y el peso corporal se retrasaron", dijo.
"Nuestros datos mostraron una mejora en los síntomas de la enfermedad cuando el tratamiento se inició antes de su inicio.
"Esto aumenta la esperanza de que la triheptanoína pueda preservar la neurona motora y la función muscular cuando se inicia el tratamiento en una etapa temprana de la enfermedad".
"Dada la dificultad en el diagnóstico de MND, se necesita más investigación para determinar si el tratamiento podría ser efectivo cuando un paciente ya tiene un deterioro muscular o neuronal evidente".
Triheptanoin es un medicamento en investigación desarrollado por Ultragenyx Pharmaceuticals para pacientes con trastornos del metabolismo de los ácidos grasos y el síndrome de deficiencia de transportador de glucosa tipo 1, que conduce a ataques epilépticos en niños pequeños.
Se ha demostrado que la triheptanoína es bien tolerada en ensayos clínicos en etapas tempranas.
El Dr. Borges dijo que un tercio de las personas con MND perdieron peso rápidamente, y aquellas con un índice de masa corporal IMC más alto sobrevivieron más tiempo que aquellas con un IMC más bajo.
"Una de las propiedades interesantes de la triheptanoína es que ayuda al cuerpo a extraer más energía de los alimentos normales, además de proporcionar combustible adicional".
"Esto podría ser muy importante para pacientes con esta enfermedad rápidamente progresiva"
No existe cura para la MND, que también se conoce como esclerosis lateral amiotrófica ELA.
La investigación se publica en Plos One .
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Materiales proporcionado por La Universidad de Queensland . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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