la primera proteína diseñada para ayudar a controlar los episodios de sangrado en pacientes con enfermedad grave de von Willebrand enfermedad vW ha demostrado ser segura y efectiva, según los resultados de un ensayo de Fase III. Los datos del estudio se publicaron en línea en Sangre , la revista de la Sociedad Americana de Hematología
Cuando un vaso sanguíneo se daña, una proteína llamada factor de von Willebrand vWF ayuda a detener el sangrado al guiar las plaquetas formadoras de coágulos a la lesión. VWF sirve como el "pegamento" que ayuda a las plaquetas a adherirse a una herida.la población general carece de una cantidad suficiente de vWF completamente funcional 1 . Esto da como resultado la enfermedad vW, que se caracteriza por un sangrado excesivo y, a menudo, difícil de tratar.
Mientras que algunos pacientes con enfermedad de vW tienen síntomas leves o no tienen síntomas, otros tienen una forma más severa de la enfermedad que puede ser difícil de tratar. Hasta hace poco, los episodios de sangrado en individuos con enfermedad de vW grave se trataban con una infusión de vWF purificado,que circula en combinación con el factor VIII FVIII, otra proteína de coagulación. Si bien este enfoque de tratamiento a menudo es eficaz, la principal desventaja es que el vWF se purifica del plasma, lo que tiene el potencial de introducir a los pacientes en contaminantes transportados por la sangre.
Buscando un tratamiento de la enfermedad vW más dirigido sin las desventajas asociadas con los productos derivados de la sangre, los investigadores diseñaron una línea celular que expresa el gen vWF para crear un vWF recombinante rvWF recombinante altamente activo y consistente. Después de estudios preliminares, los investigadores reclutaron a 49 pacientesque recibieron tratamiento con concentrado de vWF para al menos una hemorragia grave relacionada con la enfermedad de vW en los últimos 12 meses en un ensayo de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de rVWF. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a uno de los cuatro brazos de tratamiento.La actividad de rvWF a dosis variables y en diferentes escenarios de tratamiento, los investigadores les dieron a los pacientes 50 UI / kg u 80 UI / kg de peso corporal, ya sea solos o con FVIII diseñado rFVIII. La mayoría de los pacientes en el estudio recibieron el tratamiento necesario de 40-60 UI rvWF / kg para episodios de sangrado regulares y hasta 80 UI / kg para hemorragias graves.
Confirmando los resultados de estudios anteriores, la actividad de rvWF permaneció igual con y sin rFVIII. Los investigadores observaron que los pacientes que recibieron rvWF solo experimentaron un rápido aumento en su FVIII producido de forma natural. De hecho, dentro de las seis horas después de una infusión, los pacienteshabía producido suficiente proteína para una coagulación adecuada. Esta respuesta se mantuvo durante 72 horas después de la infusión, lo que sugiere que los pacientes que reciben rvWF probablemente no necesitarán infusiones de rFVIII adicionales.
los especialistas en enfermedades vW también calificaron la capacidad del producto recombinante para controlar las hemorragias en una escala de "excelente" a "sin respuesta". Después de 12 meses, los especialistas habían tratado 192 episodios de sangrado en 22 pacientes con enfermedad vW grave y calificaron rvWF como "excelente "96.9% o" bueno "3.1% para controlar el sangrado. Además, más del 80 por ciento de las hemorragias se resolvieron con una sola infusión de rvWF.
"Estos datos de eficacia y seguridad de vWF recombinante representan un avance importante en nuestra búsqueda para desarrollar un tratamiento óptimo para las personas que viven con la enfermedad de vW", dijo el investigador principal Bruce Ewenstein, MD, PhD, de Baxalta, Inc. "Como este productoestá específicamente diseñado para ser administrado sin factor VIII, permitirá a los médicos dosificar vWF y FVIII por separado y con precisión para cada paciente individual. Esta estrategia de tratamiento tiene el potencial de convertirse en el estándar de atención para pacientes con enfermedad de von Willebrand severa ".
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Materiales proporcionado por Sociedad Americana de Hematología . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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