Las neuronas degeneradas en pacientes con enfermedad de Alzheimer EA respondieron de manera medible a una terapia genética experimental en la que se inyectó factor de crecimiento nervioso NGF en sus cerebros, informan investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego en la edición actual de JAMA Neurología .
Las neuronas afectadas mostraron un mayor crecimiento, brotación axonal y activación de marcadores funcionales, dijo el autor principal Mark H. Tuszynski, MD, PhD, profesor en el Departamento de Neurociencias, director del Instituto de Neurociencia Traslacional UC San Diego y neurólogo en VACentro médico, San Diego.
Los hallazgos se derivan de análisis post mortem de 10 pacientes que participaron en ensayos clínicos de fase I lanzados en 2001 para evaluar si el NGF inyectado, una proteína esencial para el crecimiento celular, el mantenimiento y la supervivencia, podría ralentizar o prevenir la degeneración neuronal en los pacientescon AD.
La administración de NGF directamente en el cerebro, la primera para el tratamiento de un trastorno neurodegenerativo en adultos, se realizó por dos razones. La proteína NGF es demasiado grande para atravesar la barrera hematoencefálica, lo que hace que sea imposible inyectarla en otro lugar. Y librementeEl NGF circulante causa efectos adversos, como dolor y pérdida de peso. Al inyectar NGF con precisión en regiones específicas del cerebro, los investigadores podrían introducir la proteína solo en las neuronas degenerativas circundantes.
Desde entonces, el enfoque de la terapia génica ha progresado a ensayos de fase II en múltiples sitios de prueba. Los resultados aún no se han publicado. Los hallazgos publicados provienen de pacientes con EA que participaron en ensayos de seguridad desde marzo de 2001 hasta octubre de 2012 en el Centro Médico de UC San Diego.Los participantes vivieron de uno a 10 años después del tratamiento.
"Todos los cerebros de la enfermedad de Alzheimer mostraron evidencia anatómica de una respuesta de crecimiento al factor de crecimiento", dijo Tuszynski, quien ha sido el investigador principal de los ensayos desde el principio. "Esto significa que los factores de crecimiento como una clase siempre dan como resultado la activaciónde células moribundas en trastornos neurodegenerativos humanos ".
Tuszynski dijo que los hallazgos indican que el NGF es seguro durante períodos prolongados y que merece pruebas continuas como un posible tratamiento contra la EA. Actualmente, no existe un tratamiento o cura eficaz para la EA.
Los coautores incluyen a Jennifer H. Yang, Mary M. Pay, Eliezer Masliah, David Barba, Hoi-Sang U, James M. Conner, Peter Kobalka, Subhojit Roy y Alan H. Nagahara, todos en UC San Diego;y Roy AE Bakay, Centro Médico de la Universidad Rush.
El apoyo financiero para esta investigación provino, en parte, de los Institutos Nacionales de Salud subvenciones AG10435 y AGO43416, la Administración de Salud de Veteranos, la Asociación de Alzheimer, los Fideicomisos Familiares Donald y Darlene Shiley y Ceregene, Inc.
Divulgación: Mark Tuszynski es fundador científico de Ceregene, Inc., pero no tiene ningún interés financiero actual en la empresa.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de California - San Diego . Original escrito por Scott LaFee. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cite esta página :