Durante un período de 6 años, los pacientes con la enfermedad genética deficiencia de lipoproteína lipasa LPLD que recibieron un solo tratamiento de terapia génica del alipogén tiparvovec tuvieron una marcada reducción en la gravedad y frecuencia de la pancreatitis. No hubo casos de pancreatitis grave y solo unoingreso a la unidad de cuidados intensivos por un evento abdominal relacionado con LPLD fueron reportados en el estudio publicado en Terapia genética humana.
Daniel Gaudet y coautores de la Université de Montréal, Canadá, Academic Medical Center y uniQure BV Amsterdam, Países Bajos, Chiesi Farmaceutici Parma, Italia, Beaujon Hospital, Denis Diderot University París, Francia, University Hospital of NorthMidlands Reino Unido y el Centro Médico Erasmus Rotterdam, Países Bajos presentan sus hallazgos en el artículo titulado "Análisis retrospectivo a largo plazo de la terapia génica con alipogén Tiparvovec y su efecto sobre la pancreatitis inducida por deficiencia de lipoproteína lipasa".
Los investigadores evaluaron los eventos abdominales agudos relacionados con la LPLD que requerían atención hospitalaria en un pequeño grupo de pacientes tratados con una dosis única del producto de terapia génica Glybera®. Los resultados apoyan una asociación entre la terapia génica para esta enfermedad genética rara y las reducciones generalesen costos de atención médica y utilización de recursos.
"A medida que la terapia génica avance hacia la corriente principal de la medicina, será fundamental definir la evidencia de su beneficio para los pacientes con enfermedades específicas", dice el editor en jefe Terence R. Flotte, MD, Celia and Isaac Haidak Professorde Educación Médica y Decano, Rector y Vicecanciller Ejecutivo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Worcester, MA. "Este trabajo con el alipogén tiparvovec proporciona una guía basada en la evidencia para su uso en pacientes con LPLD en el futuro".
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Materiales proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc., editores . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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