Uno de los principales escollos en la medicina regenerativa ha sido la entrega ineficiente de tratamientos dirigidos para controlar cómo se comportan las células; una forma es regular los genes dentro de las células dañadas mediante la entrega eficiente de moléculas específicas. Con la aparición de la edición y reprogramación de genesMuchos científicos están trabajando para mejorar las formas en que estas tecnologías se pueden utilizar dentro de las células y corregir el genoma de los pacientes con trastornos genéticos como la distrofia muscular y la fibrosis quística.
Ahora, un equipo de expertos dirigido por la Universidad de Nottingham ha desarrollado un sistema altamente eficiente que utiliza proteínas pequeñas que se dirigen al recubrimiento de azúcar de la célula sulfato de heparán. Las moléculas terapéuticas atadas se administran en dosis altas dentro de las células, lo que significa que tienen mucho másefecto.
La investigación, publicada en la revista académica Proceedings of the National Academy of Sciences PNAS, ha demostrado que su sistema simple basado en proteínas podría administrar cualquier cantidad de moléculas terapéuticas en las células dañadas y conducir a una nueva clase de terapias y medicamentos potencialespara una variedad de enfermedades y trastornos.
El exterior de la membrana celular tiene un césped denso de azúcares de heparán sulfato en el que se sientan muchos tipos de proteínas. La mayoría de los enfoques intentan apuntar a estas proteínas y no a los azúcares. Dirigirse específicamente a los heparán sulfatos es un concepto novedoso para la administración de fármacos.
El autor principal, el Dr. James Dixon, de la Facultad de Farmacia, dijo: "En este estudio mostramos que podemos entregar directa y eficientemente una variedad de moléculas terapéuticas unidas a proteínas que pueden controlar la expresión génica de las células madre y programar sudestino."
Este nuevo sistema de "entrega" altamente controlado y eficiente tiene el potencial de atacar células específicas y reducir los efectos secundarios. Debido a que es una proteína simple que apunta a los azúcares de la superficie de las células, puede modificarse fácilmente para atacar órganos específicos y tipos de células ypor lo tanto, enfermedades específicas.
El Dr. Dixon dijo: "Hemos tomado moléculas naturales que evolucionaron para interactuar con las células de esta manera y explotamos su actividad para diseñar nuestra tecnología. Hay más versiones de esta molécula de azúcar heparán sulfato que la complejidad del ser humanogenoma. Algunos tipos solo están presentes en las células enfermas, algunos en tejidos sanos, algunos específicamente en el corazón, otros en el cerebro ... Si podemos enfocarnos en estos tipos específicos, tenemos el potencial de crear una terapia muy poderosa que podría administrar moléculas y medicamentos terapéuticosdirectamente a donde los queremos en el cuerpo y de manera muy eficiente "
El equipo de Nottingham forma parte de la Plataforma de Medicina Regenerativa del Reino Unido UKRMP, financiada por el Consejo de Investigación de Biotecnología y Ciencias Biológicas, el Consejo de Investigación de Ingeniería y Ciencias Físicas y el Consejo de Investigación Médica, para aprovechar la experiencia del Reino Unido en medicina regenerativay desarrollar enfoques novedosos y eficaces para la medicina regenerativa. La Universidad de Nottingham lidera el centro de Acellular materiales inteligentes para el suministro terapéutico.
El Dr. Dixon dijo: "Controlar las células madre de esta manera puede ser importante, no solo para la medicina regenerativa, sino también para la seguridad de los medicamentos, la reducción de los ensayos con animales y los enfoques de medicina personalizada. Esperamos tecnologías como esta y aquellas desarrolladas con nuestros colaboradoresen el UKRMP nos permitirá construir tejidos funcionales a partir de células madre como sustitutos de órganos enfermos. Esperemos que este trabajo también nos permita hacer que las drogas sean más seguras e inteligentes al diseñarlas específicamente para pacientes individuales y eliminar el uso de animales probándolos en pacientes.tejido diseñado en el laboratorio "
El futuro de la medicina regenerativa es lograr que las células del paciente regeneren el tejido enfermo por sí mismas. El equipo tiene como objetivo controlar el destino de las células directamente en el cuerpo humano, por ejemplo, la regeneración de nuevas células o la reutilización de las células existentes parareparar problemas tales como defectos cardíacos. La tecnología ha sido autorizada a una empresa spin-out de la Universidad de Nottingham, Locate therapeutics Ltd, con la esperanza de que esta investigación fundamental pueda traducirse rápidamente a la clínica.
El Dr. Dixon dijo: "Todavía necesitamos mucho más trabajo para probar su seguridad, estabilidad y actividad dentro del cuerpo y asegurarnos de que podamos llevar los medicamentos al lugar correcto. Hemos demostrado que esto se puede hacer in vitro pero necesitaa lograr antes de que esta técnica pueda probarse en pacientes. Sin embargo, tenemos muchas esperanzas de que esta poderosa tecnología pueda usarse para ayudar a las personas lo antes posible ".
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Materiales proporcionado por Universidad de Nottingham . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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