La capacidad de activar y desactivar genes que causan enfermedades sigue siendo un sueño para muchos médicos, científicos investigadores y pacientes. Equipos de investigación de todo el mundo están ocupados haciendo realidad este sueño, incluido un equipo de investigadores de Charité - UniversitätsmedizinBerlín y el Instituto Max Planck de Investigación Médica en Heidelberg. Dirigido por el Dr. Mazahir T. Hasan, y trabajando bajo los auspicios del Grupo de Excelencia NeuroCure, el equipo ha programado con éxito un virus para transportar el material genético necesario al tejido afectado ycélulas nerviosas dentro del cuerpo.
Se ha publicado en la revista un informe sobre su nuevo método basado en virus, que entrega instrucciones al genoma del huésped sin formar parte de él Ácidos nucleicos de terapia molecular .
Desde el cáncer hasta la enfermedad de Alzheimer, muchas enfermedades potencialmente mortales solo pueden tratarse con opciones de tratamiento basadas en medicamentos, si es que se pueden tratar. Muchos de estos tratamientos son de naturaleza inespecífica o incluso ineficaces. En algunos casos, el lado indeseable-Los efectos pueden incluso superar los deseables. Esto se debe a que los tratamientos indiscriminados dañan las células sanas, lo que afecta su capacidad para comunicarse con otras células; como resultado, se espera que los mediadores producidos y modificados genéticamente sean capaces de atacar selectivamente las células enfermas, ymejorar la forma en que se administra el tratamiento ". En el laboratorio, utilizamos virus atenuados, es decir, no replicantes, que se conocen como virus adenoasociados recombinantes rAAV. Los usamos para transportar material codificado genéticamente a organismos vivos afectados por enfermedades,"explica el Dr. Hasan." Este enfoque abre una amplia gama de opciones que, en el futuro, pueden permitirnos tratar y curar diversas enfermedades ".
Al completar con éxito el paso inicial de probar este nuevo método utilizando un modelo animal, los investigadores han sentado las bases para futuros tratamientos genéticos para su uso en humanos. Sin embargo, antes de que estos puedan usarse, deberán probarse para garantizar suseguridad. Ya se sabe que los rAAV pueden transportar material codificado genéticamente a cualquier tipo de célula y tejido, incluido el cerebro, y que, una vez dentro de las células, son capaces de activar y desactivar repetidamente las aplicaciones de terapia génica.El interruptor de apagado se controla químicamente, ya sea a través de la ingesta de alimentos o el agua potable: "El hecho de que la función genética pueda activarse y desactivarse de esta manera es de particular valor y hace que el método sea un candidato perfecto para su uso en terapia génica controlada", enfatizaDr. Hasan
El hecho de que las células infectadas con rAAV no desencadenen ninguna forma de respuesta inmune mensurable y que su material genético permanezca completamente intacto representa un beneficio adicional. Si bien esto no significa que las futuras aplicaciones de terapia génica estén garantizadas para ser exitosas, los investigadores estánllenos de confianza para el futuro. "Todavía estamos en la etapa de laboratorio", dice el Dr. Hasan, y agrega: "Una vez que se establezcan opciones de seguridad adicionales, este desarrollo podría encabezar la innovación, anunciando una época en la que la transferencia de material codificado genéticamentese utilizará para curar enfermedades graves, incluidas las neurológicas como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la epilepsia ".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Charité - Universitätsmedizin Berlín . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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