Los investigadores que previamente demostraron que un tratamiento de terapia génica podría salvar la vida de los perros con una enfermedad mortal llamada miopatía miotubular, un tipo de distrofia muscular que afecta los músculos esqueléticos, descubrieron que la terapia es duradera. Los resultadosapoyar un ensayo clínico en pacientes.
Se estima que la miopatía miotubular afecta a 1 de cada 50,000 nacimientos masculinos, y los niños nacidos con la afección a menudo mueren en el primer año de vida.
En este último estudio, los investigadores encontraron que reemplazar el MTM1 el gen, que está mutado en pacientes, conduce a la preservación sostenida de la fuerza muscular y la función neurológica en perros de más de 4 años.
"Esta tecnología regenerativa, denominada transferencia de genes AAV, proporcionó un beneficio duradero a toda la musculatura de los perros afectados que de otro modo habrían perecido, extendiendo una vida útil saludable durante más de 4 años", dijo el Dr. Martin Childers, autor principal deel Músculo y nervio estudio y un investigador de medicina de la Universidad de Washington en Seattle.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Wiley . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cite esta página :