Un medicamento que ya ha estado en uso durante décadas para tratar la enfermedad hepática podría ser un tratamiento efectivo para retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson, descubrieron científicos de la Universidad de Sheffield.
La investigación pionera dirigida por académicos del Instituto Sheffield de Neurociencia Traslacional SITraN, en colaboración con científicos de la Universidad de York, apoya el seguimiento rápido del fármaco ácido ursodesoxicólico UDCA para un ensayo clínico en pacientes con Parkinson.
La Dra. Heather Mortiboys, investigadora principal de Parkinson en el Reino Unido de la Universidad de Sheffield, explicó: "Demostramos los efectos beneficiosos de UDCA en el tejido de los portadores de LRRK2 con la enfermedad de Parkinson, así como los portadores de LRRK2 asintomáticos actualmente. En ambos casos, UDCA mejorófunción mitocondrial como lo demuestra el aumento en el consumo de oxígeno y los niveles de energía celular ".
Oliver Bandmann, profesor de Neurología de los trastornos del movimiento en la Universidad de Sheffield y neurólogo consultor honorario de la Fundación NHS de los Hospitales Docentes de Sheffield, agregó: "Si bien hemos estado observando a los pacientes de Parkinson que portan la mutación LRRK2, los defectos mitocondriales también están presentes enotras formas hereditarias y esporádicas de Parkinson, donde todavía no conocemos las causas. Por lo tanto, esperamos que el UDCA pueda ser beneficioso para otros tipos de enfermedad de Parkinson y también pueda mostrar beneficios en otras enfermedades neurodegenerativas ".
La investigación también es la primera en demostrar los efectos beneficiosos del UDCA en las neuronas dopaminérgicas, las células nerviosas afectadas en la enfermedad de Parkinson, en un modelo de mosca de la enfermedad de Parkinson que conlleva el mismo cambio genético que algunos pacientes con la afección.
El estudio publicado en la revista Neurología está financiado por Parkinson UK, Wellcome Trust y la Fundación Noruega Parkinson.
Una mutación en el gen LRRK2 es la causa hereditaria más común de la enfermedad de Parkinson. Sin embargo, el mecanismo preciso que conduce a la enfermedad de Parkinson aún no está claro.
Los defectos en las mitocondrias y, como consecuencia, la reducción de los niveles de energía, son un factor en una serie de enfermedades que afectan el sistema nervioso, incluidas la enfermedad de Parkinson y la neurona motora. Las células nerviosas tienen una demanda de energía particularmente alta, por lo tanto, defectos en los generadores de energía de la célula.afectará de manera crucial su supervivencia.
El profesor Bandmann agregó: "Después de los resultados prometedores de nuestro examen de drogas in vitro, estábamos ansiosos por investigar más y confirmar el potencial de UDCA in vivo - en un organismo vivo.
"UDCA ha estado en uso clínico durante décadas y, por lo tanto, podría avanzar rápidamente a la clínica si resulta beneficioso en ensayos clínicos".
Los colaboradores Rebecca Furmston, estudiante de doctorado de White Rose y el Dr. Chris Elliott, del Departamento de Biología de la Universidad de York, demostraron los efectos beneficiosos de UDCA in vivo usando la mosca de la fruta Drosophila melanogaster. En las moscas de la fruta, los defectos mitocondriales causaronmediante la mutación LRRK2 a las neuronas dopaminérgicas se puede controlar a través de la pérdida progresiva de la función visual. Las moscas que portaban la mutación mantuvieron su respuesta visual cuando se alimentaron con UDCA.
El Dr. Elliott dijo: "El tratamiento de moscas de la fruta que portan el gen LRRK2 defectuoso con UDCA mostró un profundo rescate de la señalización dopaminérgica. Alimentar a las moscas con UDCA a mitad de su vida disminuye la velocidad a la que el cerebro de la mosca luego se degenera. Por lo tanto, mitocondriallos agentes de rescate pueden ser una nueva estrategia prometedora para la terapia de modificación de la enfermedad en el Parkinson relacionado con LRRK2 ".
El Dr. Arthur Roach, Director de Investigación y Desarrollo en Parkinson, Reino Unido, que financió en parte el estudio, dijo: "Existe una tremenda necesidad de nuevos tratamientos que puedan retrasar o detener el Parkinson".
"Debido a esta urgencia, la prueba de medicamentos como UCDA, que ya están aprobados para otros usos, es extremadamente valiosa. Puede ahorrar años y cientos de millones de libras".
"Es particularmente alentador en este estudio que incluso a concentraciones relativamente bajas el medicamento para el hígado todavía tenía un efecto sobre las células de Parkinson que crecían en el laboratorio"
"Este tipo de investigación de vanguardia es la mejor esperanza de encontrar mejores tratamientos para las personas con Parkinson en años, no en décadas".
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Materiales proporcionado por Universidad de Sheffield . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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